بررسی میزان اثربخشی درمان توسط جایگزین کردن آنزیم با آگلوکزیداز آلفا در بیماران مبتلا به نوع دیررس بیماری پمپه

The therapeutic effect and adverse event of enzyme replacement therapy

برررسی اثرات درمانی و عوارض جایگزینی آنزیمی

In this research, late-onset Pumpe patients with clinical symptoms starting at adolescence, and initially as skeletal muscle weakness, and then as a result of conflicts in the heart and respiratory system, are investigated

در این تحقیق بیماران نوع دیررس تحت بررسی قرار می گیرند که علائم بالینی از سنین نوجوانی شروع شده و در ابتدا به صورت ضعف عضلات اسکلتی می باشد و سپس به صورت درگیری سیستم قلبی و تنفسی بروز می کند.

20 mg of alpha-glucosidase enzyme every 14 days for 24 months

20 میلی گرم آنزیم آلفا گلوکزیداز هر 14 روز به مدت 24 ماه

Inclusion criteria: 1. Latent pump failure 2. No enzymatic treatment Exclusion criteria: 1. Pregnancy 2. Unwillingness to participate in the study 3. Advanced liver disease and renal failure

شرایط ورود: 1. ابتلا به پمپه دیررس 2. عدم دریافت درمان های آنزیمی شرایط خروج از مطالعه: 1. بارداری 2. عدم تمایل به شرکت در مطالعه 3. ابتلا به بیماریهای کبدی و کلیوی پیشرفته

In this research, late-onset Pumpe patients with clinical symptoms starting at adolescence are investigated

در این تحقیق بیماران نوع دیررس تحت بررسی قرار می گیرند که علائم بالینی از سنین نوجوانی شروع شده

Muscular Enzymes and Respiratory function

سطح آنزیم های عضلانی و عملکرد تنفسی

2

2

2014-03-11, ۱۳۹۲/۱۲/۲۰

2015-02-20, ۱۳۹۳/۱۲/۰۱

Late-onset Pumpe disease
No received enzyme replacement therapy

ابتلا به پمپه دیررس
عدم دریافت درمان های آنزیمی

Pregnancy
Unwillingness to participate in the study
Advanced liver disease and renal failure

بارداری
عدم تمایل به شرکت در مطالعه
ابتلا به بیماریهای کبدی و کلیوی پیشرفته

Every 6 months

نام مرکز بیمار گیری - انگلیسی: Bu-ali hospital
نام مرکز بیمار گیری - فارسی: بیمارستان بوعلی
نام کامل فرد مسوول - انگلیسی: Dr. Khadijeh Hajinaghi Tehrani
نام کامل فرد مسوول - فارسی: دکتر خدیجه حاجی نقی تهرانی
آدرس خیابان - انگلیسی: Damavand Ave
آدرس خیابان - فارسی: خیابان دماوند
شهر - انگلیسی: Tehran
شهر - فارسی: تهران
استان: تهران
کشور: جمهوری اسلامی ایران
کد پستی: 19395-1495
تلفن: +98 21 2200 6660
فکس:
ایمیل: dr_tehrani10@yahoo.com
آدرس صفحه وب:

contact.organization_id:
نام سازمان / نهاد - انگلیسی: Research Deputy of Islamic Azad University, Tehran Medical Branch
نام سازمان / نهاد - فارسی: معاونت پژوهشی دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
نام کامل فرد مسوول - انگلیسی: Elham Kohbor
نام کامل فرد مسوول - فارسی: خانم الهام كوه بر
آدرس خیابان - انگلیسی: Khaghani Ave, Islamic Azad University, Tehran Medical Branch
آدرس خیابان - فارسی: خیابان خاقانی- دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
شهر - انگلیسی: Tehran
شهر - فارسی: تهران
استان: تهران
کشور: جمهوری اسلامی ایران
کد پستی: 19395-1495
تلفن: +98 21 2200 6660
فکس:
ایمیل: dr_tehrani10@yahoo.com
آدرس صفحه وب:

عمومی

داخلی

دانشگاهی

contact.organization_id:
نام سازمان / نهاد - انگلیسی: Bu-ali Hospital
نام سازمان / نهاد - فارسی: بیمارستان بوعلی
نام کامل فرد مسوول - انگلیسی: Khadijeh Hajinaghi Tehrani
نام کامل فرد مسوول - فارسی: خدیجه حاجی نقی تهرانی
موقعیت شغلی - انگلیسی: Neurologist / Plan Designer
موقعیت شغلی - فارسی: متخصص نورولوژی/ مجری طرح
آخرین مدرک تحصیلی: specialist
حوزه کاری/تخصص: 86
عنوان حوزه کاری/تخصص - انگلیسی:
عنوان حوزه کاری/تخصص - فارسی:
آدرس خیابان - انگلیسی: Bu-ali Hospital
آدرس خیابان - فارسی: بیمارستان بوعلی
شهر - انگلیسی: Tehran
شهر - فارسی: تهران
استان: تهران
استان - انگلیسی:
استان - فارسی:
contact.provinces_available: 1
کشور: جمهوری اسلامی ایران
کد پستی: 19395-1495
تلفن: +98 912 149 3324
تلفن همراه: +98 912 149 3324
فکس:
ایمیل: Khtehrani@iautmu.ac.ir
آدرس صفحه وب:

contact.organization_id:
نام سازمان / نهاد - انگلیسی: Bu-ali Hospital
نام سازمان / نهاد - فارسی: بیمارستان بوعلی
نام کامل فرد مسوول - انگلیسی: Khadijeh Hajinaghi Tehrani
نام کامل فرد مسوول - فارسی: خدیجه حاجی نقی تهرانی
موقعیت شغلی - انگلیسی: Neurologist
موقعیت شغلی - فارسی: متخصص نورولوژی
آخرین مدرک تحصیلی: specialist
حوزه کاری/تخصص: 86
عنوان حوزه کاری/تخصص - انگلیسی:
عنوان حوزه کاری/تخصص - فارسی:
آدرس خیابان - انگلیسی: Bu-ali Hospital
آدرس خیابان - فارسی: بیمارستان بوعلی
شهر - انگلیسی: Tehran
شهر - فارسی: تهران
استان: تهران
استان - انگلیسی:
استان - فارسی:
contact.provinces_available: 1
کشور: جمهوری اسلامی ایران
کد پستی: 19395-1495
تلفن: +98 21 3334 8036
تلفن همراه: +98 912 149 3324
فکس:
ایمیل: Khtehrani@iautmu.ac.ir
آدرس صفحه وب:

contact.organization_id:
نام سازمان / نهاد - انگلیسی: Bu-ali Hospital
نام سازمان / نهاد - فارسی: بیمارستان بوعلی
نام کامل فرد مسوول - انگلیسی: Ehsan Jangholi
نام کامل فرد مسوول - فارسی: احسان جانقلی
موقعیت شغلی - انگلیسی: MD
موقعیت شغلی - فارسی: دکتری حرفه ای
آخرین مدرک تحصیلی: med_doctor
حوزه کاری/تخصص: 30
عنوان حوزه کاری/تخصص - انگلیسی:
عنوان حوزه کاری/تخصص - فارسی:
آدرس خیابان - انگلیسی: Bu-ali Hospital
آدرس خیابان - فارسی: بیمارستان بوعلی
شهر - انگلیسی: Tehran
شهر - فارسی: تهران
استان: تهران
استان - انگلیسی:
استان - فارسی:
contact.provinces_available: 1
کشور: جمهوری اسلامی ایران
کد پستی: 19395-1495
تلفن: +98 21 3334 8036
تلفن همراه: +98 912 248 2350
فکس:
ایمیل: ehsanjangholi@yahoo.com
آدرس صفحه وب:

yes

yes

yes

yes

undecided

undecided

no

The only some part of data will be shared.

فقط بخشی از دیتا های افراد مورد مطالعه به اشتراک گذاشته خواهد شد.

5 months after publish

5 ماه پس از چاپ

only academic researcher

فقط محققین دانشگاهی

By official permission

با اجازه رسمی محقق

by the corresponding author

از طریق نویسنده مسول طرح

by the official request to the corresponding author, if she/he agrees to it.

از طریق نامه رسمی خطاب به نویسنده مسوول و در صورت موافقت