بیماری پمپه ,اختلال ذخیره گلیکوژن تیپ 2 می باشد که در اثر کمبود آنزیم آگلوکوزیدازآلفا ایجاد میگردد. این بیماری بر اساس سن شروع علائم به 2 دسته زودرس و دیررس تقسیم می گردد. در این تحقیق بیماران نوع دیررس تحت بررسی قرار می گیرند که علائم بالینی از سنین نوجوانی شروع شده و در ابتدا به صورت ضعف عضلات اسکلتی می باشد و سپس به صورت درگیری سیستم قلبی و تنفسی بروز می کند. در این تحقیق به بیماران مبتلا به نوع دیررس پمپه درمان جایگزین با آنزیم آگلوکوزیدازآلفا به میزان mg/kg20 هر 14 روز یکبار به مدت 24 ماه داده می شود و میزان اثربخشی درمان در بیماران با مطالعه ی سیستم اسکلتی,تنفسی و قلبی وآنزیم های عضلانی و کبدی و تست های روانشناختی بررسی می گردند.
اطلاعات عمومی
نام اختصاری
اطلاعات ثبت در مرکز
شماره ثبت کارآزمایی در مرکز:IRCT2017111120981N2
تاریخ تایید ثبت در مرکز:2017-11-19, ۱۳۹۶/۰۸/۲۸
زمانبندی ثبت:retrospective
آخرین بروز رسانی:
تعداد بروز رسانیها:1
تاریخ تایید ثبت در مرکز
2017-11-19, ۱۳۹۶/۰۸/۲۸
اطلاعات تماس ثبت کننده
نام
خدیجه حاجی نقی تهرانی
نام سازمان / نهاد
دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
کشور
جمهوری اسلامی ایران
تلفن
+98 21 2257 1228
آدرس ایمیل
khtehrani@iautmu.ac.ir
وضعیت بیمار گیری
بیمار گیری تمام شده
منبع مالی
معاونت پژوهشی دانشگاه آزاد اسلامی واحد پزشکی تهران
تاریخ شروع بیمار گیری مورد انتظار
2014-03-05, ۱۳۹۲/۱۲/۱۴
تاریخ پایان بیمار گیری مورد انتظار
2015-03-05, ۱۳۹۳/۱۲/۱۴
تاریخ شروع بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ پایان بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ خاتمه کارآزمایی
خالی
عنوان علمی کارآزمایی
بررسی میزان اثربخشی درمان توسط جایگزین کردن آنزیم با آگلوکزیداز آلفا در بیماران مبتلا به نوع دیررس بیماری پمپه
عنوان عمومی کارآزمایی
بررسی میزان اثربخشی درمان توسط جایگزین کردن آنزیم با آگلوکزیداز آلفا در بیماران مبتلا به نوع دیررس بیماری پمپه
هدف اصلی مطالعه
درمانی
شرایط عمده ورود و عدم ورود به مطالعه
شرایط ورود:
1. ابتلا به پمپه دیررس
2. عدم دریافت درمان های آنزیمی
شرایط خروج از مطالعه:
1. بارداری
2. عدم تمایل به شرکت در مطالعه
3. ابتلا به بیماریهای کبدی و کلوی پیشرفته
سن
بدون محدودیت سنی
جنسیت
هر دو
فاز مطالعه
مصداق ندارد
گروههای کور شده در مطالعه
اطلاعات موجود نیست
حجم نمونه کل
حجم نمونه پیشبینی شده:
3
تصادفی سازی (نظر محقق)
مصداق ندارد
توصیف نحوه تصادفی سازی
کور سازی (به نظر محقق)
کور نشده است
توصیف نحوه کور سازی
دارو نما
ندارد
اختصاص به گروههای مطالعه
تنها
سایر مشخصات طراحی مطالعه
کد ثبت در سایر مراکز ثبت بینالمللی
خالی
تاییدیه کمیتههای اخلاق
1
کمیته اخلاق
نام کمیته اخلاق
کمیته اخلاق در پژوهش دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
آدرس خیابان
خیابان خاقانی- دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
شهر
تهران
کد پستی
تاریخ تایید
2016-02-24, ۱۳۹۴/۱۲/۰۵
کد کمیته اخلاق
IR.IAU.TMU.REC.1394.70
بیماریهای (موضوعات) مورد مطالعه
1
شرح
پمپه
کد ICD-10
E74.0
توصیف کد ICD-10
Glycogen storage disease
متغیر پیامد اولیه
1
شرح متغیر پیامد
وضیعت تنفسی
مقاطع زمانی اندازهگیری
هر 6ماه
نحوه اندازهگیری متغیر
اسپیرومتری
2
شرح متغیر پیامد
وضعیت عضلانی
مقاطع زمانی اندازهگیری
هر 6 ماه
نحوه اندازهگیری متغیر
معاینه فیزیکی
متغیر پیامد ثانویه
1
شرح متغیر پیامد
آنزیمهای عضلانی
مقاطع زمانی اندازهگیری
هر 6 ماه
نحوه اندازهگیری متغیر
بررسی آزمایشگاهی
گروههای مداخله
1
شرح مداخله
20 میلی گرم آنزیم آلفا گلوکزیداز هر 14 روز
طبقه بندی
درمانی - داروها
مراکز بیمار گیری
1
مرکز بیمار گیری
نام مرکز بیمار گیری
بیمارستان بوعلی
نام کامل فرد مسوول
دکتر خدیجه حاجی نقی تهرانی
آدرس خیابان
خیابان دماوند
شهر
تهران
حمایت کنندگان / منابع مالی
1
حمایت کننده مالی
نام سازمان / نهاد
معاونت پژوهشی دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
نام کامل فرد مسوول
خانم الهام كوه بر
آدرس خیابان
خیابان خاقانی- دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
شهر
تهران
ردیف بودجه
کد بودجه
آیا منبع مالی همان سازمان یا نهاد حمایت کننده مالی است؟
بلی
عنوان منبع مالی
معاونت پژوهشی دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی