در این تحقیق بیماران نوع دیررس تحت بررسی قرار می گیرند که علائم بالینی از سنین نوجوانی شروع شده و در ابتدا به صورت ضعف عضلات اسکلتی می باشد و سپس به صورت درگیری سیستم قلبی و تنفسی بروز می کند.
نحوه و محل انجام مطالعه
20 میلی گرم آنزیم آلفا گلوکزیداز هر 14 روز به مدت 24 ماه
شرکت کنندگان/شرایط ورود و عدم ورود
شرایط ورود: 1. ابتلا به پمپه دیررس 2. عدم دریافت درمان های آنزیمی شرایط خروج از مطالعه: 1. بارداری 2. عدم تمایل به شرکت در مطالعه 3. ابتلا به بیماریهای کبدی و کلیوی پیشرفته
گروههای مداخله
در این تحقیق بیماران نوع دیررس تحت بررسی قرار می گیرند که علائم بالینی از سنین نوجوانی شروع شده
متغیرهای پیامد اصلی
سطح آنزیم های عضلانی و عملکرد تنفسی
اطلاعات عمومی
علت بروز رسانی
نام اختصاری
اطلاعات ثبت در مرکز
شماره ثبت کارآزمایی در مرکز:IRCT2017111120981N2
تاریخ تایید ثبت در مرکز:2017-11-19, ۱۳۹۶/۰۸/۲۸
زمانبندی ثبت:retrospective
آخرین بروز رسانی:2018-06-11, ۱۳۹۷/۰۳/۲۱
تعداد بروز رسانیها:1
تاریخ تایید ثبت در مرکز
2017-11-19, ۱۳۹۶/۰۸/۲۸
اطلاعات تماس ثبت کننده
نام
خدیجه حاجی نقی تهرانی
نام سازمان / نهاد
دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
کشور
جمهوری اسلامی ایران
تلفن
+98 21 2257 1228
آدرس ایمیل
khtehrani@iautmu.ac.ir
وضعیت بیمار گیری
بیمار گیری تمام شده
منبع مالی
معاونت پژوهشی دانشگاه آزاد اسلامی واحد پزشکی تهران
تاریخ شروع بیمار گیری مورد انتظار
2014-03-05, ۱۳۹۲/۱۲/۱۴
تاریخ پایان بیمار گیری مورد انتظار
2015-03-05, ۱۳۹۳/۱۲/۱۴
تاریخ شروع بیمارگیری تحقق یافته
2014-03-11, ۱۳۹۲/۱۲/۲۰
تاریخ پایان بیمارگیری تحقق یافته
2015-02-20, ۱۳۹۳/۱۲/۰۱
تاریخ خاتمه کارآزمایی
خالی
عنوان علمی کارآزمایی
بررسی میزان اثربخشی درمان توسط جایگزین کردن آنزیم با آگلوکزیداز آلفا در بیماران مبتلا به نوع دیررس بیماری پمپه
عنوان عمومی کارآزمایی
بررسی میزان اثربخشی درمان توسط جایگزین کردن آنزیم با آگلوکزیداز آلفا در بیماران مبتلا به نوع دیررس بیماری پمپه
هدف اصلی مطالعه
درمانی
شرایط عمده ورود و عدم ورود به مطالعه
شرایط عمده ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
ابتلا به پمپه دیررس
عدم دریافت درمان های آنزیمی
شرایط عمده عدم ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
بارداری
عدم تمایل به شرکت در مطالعه
ابتلا به بیماریهای کبدی و کلیوی پیشرفته
سن
بدون محدودیت سنی
جنسیت
هر دو
فاز مطالعه
مصداق ندارد
گروههای کور شده در مطالعه
اطلاعات موجود نیست
حجم نمونه کل
حجم نمونه پیشبینی شده:
2
حجم نمونه تحقق یافته:
2
تصادفی سازی (نظر محقق)
مصداق ندارد
توصیف نحوه تصادفی سازی
کور سازی (به نظر محقق)
کور نشده است
توصیف نحوه کور سازی
دارو نما
ندارد
اختصاص به گروههای مطالعه
تنها
سایر مشخصات طراحی مطالعه
کد ثبت در سایر مراکز ثبت بینالمللی
خالی
تاییدیه کمیتههای اخلاق
1
کمیته اخلاق
نام کمیته اخلاق
کمیته اخلاق در پژوهش دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
آدرس خیابان
خیابان خاقانی- دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
19395-1495
تاریخ تایید
2016-02-24, ۱۳۹۴/۱۲/۰۵
کد کمیته اخلاق
IR.IAU.TMU.REC.1394.70
بیماریهای (موضوعات) مورد مطالعه
1
شرح
پمپه
کد ICD-10
E74.0
توصیف کد ICD-10
Glycogen storage disease
متغیر پیامد اولیه
1
شرح متغیر پیامد
وضیعت تنفسی
مقاطع زمانی اندازهگیری
هر 6ماه
نحوه اندازهگیری متغیر
اسپیرومتری
2
شرح متغیر پیامد
وضعیت عضلانی
مقاطع زمانی اندازهگیری
هر 6 ماه
نحوه اندازهگیری متغیر
معاینه فیزیکی
متغیر پیامد ثانویه
1
شرح متغیر پیامد
آنزیمهای عضلانی
مقاطع زمانی اندازهگیری
هر 6 ماه
نحوه اندازهگیری متغیر
بررسی آزمایشگاهی
گروههای مداخله
1
شرح مداخله
20 میلی گرم آنزیم آلفا گلوکزیداز هر 14 روز
طبقه بندی
درمانی - داروها
مراکز بیمار گیری
1
مرکز بیمار گیری
نام مرکز بیمار گیری
بیمارستان بوعلی
نام کامل فرد مسوول
دکتر خدیجه حاجی نقی تهرانی
آدرس خیابان
خیابان دماوند
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
19395-1495
تلفن
+98 21 2200 6660
ایمیل
dr_tehrani10@yahoo.com
حمایت کنندگان / منابع مالی
1
حمایت کننده مالی
نام سازمان / نهاد
معاونت پژوهشی دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
نام کامل فرد مسوول
خانم الهام كوه بر
آدرس خیابان
خیابان خاقانی- دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
19395-1495
تلفن
+98 21 2200 6660
ایمیل
dr_tehrani10@yahoo.com
ردیف بودجه
کد بودجه
آیا منبع مالی همان سازمان یا نهاد حمایت کننده مالی است؟
بلی
عنوان منبع مالی
معاونت پژوهشی دانشگاه آزاد اسلامی واحد تهران پزشکی
درصد تامین مالی مطالعه توسط این منبع
100
بخش عمومی یا خصوصی
عمومی
مبدا اعتبار از داخل یا خارج کشور
داخلی
طبقه بندی منابع اعتبار خارحی
خالی
کشور مبدا
طبقه بندی موسسه تامین کننده اعتبار
دانشگاهی
فرد مسوول پاسخگویی عمومی کارآزمایی
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
بیمارستان بوعلی
نام کامل فرد مسوول
خدیجه حاجی نقی تهرانی
موقعیت شغلی
متخصص نورولوژی/ مجری طرح
آخرین مدرک تحصیلی
متخصص
سایر حوزههای کاری/تخصصها
نورولوژی
آدرس خیابان
بیمارستان بوعلی
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
19395-1495
تلفن
+98 912 149 3324
فکس
ایمیل
Khtehrani@iautmu.ac.ir
آدرس صفحه وب
فرد مسوول پاسخگویی علمی مطالعه
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
بیمارستان بوعلی
نام کامل فرد مسوول
خدیجه حاجی نقی تهرانی
موقعیت شغلی
متخصص نورولوژی
آخرین مدرک تحصیلی
متخصص
سایر حوزههای کاری/تخصصها
نورولوژی
آدرس خیابان
بیمارستان بوعلی
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
19395-1495
تلفن
+98 21 3334 8036
فکس
ایمیل
Khtehrani@iautmu.ac.ir
آدرس صفحه وب
فرد مسوول بهروز رسانی اطلاعات
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
بیمارستان بوعلی
نام کامل فرد مسوول
احسان جانقلی
موقعیت شغلی
دکتری حرفه ای
آخرین مدرک تحصیلی
دکترای پزشکی
سایر حوزههای کاری/تخصصها
پزشکی عمومی
آدرس خیابان
بیمارستان بوعلی
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
19395-1495
تلفن
+98 21 3334 8036
فکس
ایمیل
ehsanjangholi@yahoo.com
آدرس صفحه وب
برنامه انتشار
فایل داده شرکت کنندگان (IPD)
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
پروتکل مطالعه
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
نقشه آنالیز آماری
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
فرم رضایتنامه آگاهانه
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
گزارش مطالعه بالینی
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
کدهای استفاده شده در آنالیز
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
نظام دستهبندی داده (دیکشنری داده)
خیر - برنامهای برای انتشار آن وجود ندارد
عنوان و جزییات بیشتر در مورد داده/مستند
فقط بخشی از دیتا های افراد مورد مطالعه به اشتراک گذاشته خواهد شد.
بازه زمانی امکان دسترسی به داده/مستند
5 ماه پس از چاپ
کسانی که اجازه دارند به داده/مستند دسترسی پیدا کنند
فقط محققین دانشگاهی
به چه منظور و تحت چه شرایطی داده/مستند قابل استفاده است
با اجازه رسمی محقق
برای دریافت داده/مستند به چه کسی یا کجا مراجعه شود
از طریق نویسنده مسول طرح
یک درخواست برای داده/مستند چه فرایندی را طی میکند
از طریق نامه رسمی خطاب به نویسنده مسوول و در صورت موافقت