ارزیابی ایمنی و اثر بخشی پیوند سلول های بنیادی خونساز هاپلوآیدنتیکال برای درمان بیماران آنمی آپلاستیک شدید که فاقد دهنده منطبق آنتی‌ژن‌های لکوسیت انسانی (خواهر و برادر یا غیر مرتبط) هستند.

Inclusion criteria: Patients from 18 to 60 years old, with Severe Aplastic Anemia and unresponsive to prior immune suppressive treatments, no full matched (sibling or unrelated) donor available. Exclusion criteria: Prior allogeneic stem cell transplantation Symptomatic coronary artery disease, Karnofsky Performance Score < 60, patients with uncontrolled bacterial, viral or fungal infection, a known life-threatening reaction (anaphylaxis) to Thymoglobin, females who are pregnant or breastfeeding, patients seropositive for human immunodeficiency virus or active hepatitis B or C with detectable viral load, received Antithymocyte globulin drug within 2 weeks before enrolling in the study, previous malignancies other than resected basal cell carcinoma or cervical cancer treated in situ.

معیارهای ورود به مطالعه: بیماران از سنین 18 تا 60 سال و مبتلا به آنمی آپلاستیک شدید و مقاوم نسبت به درمان های سرکوب کننده سیستم ایمنی، هیچ اهداکننده (خواهر و برادر و یا غیر مرتبط) کاملاً منطبق موجود نیست. معیارهای خروج: سابقه پیوند سلولهای بنیادی، بیماری کرونری قلبی علامتدار، مقیاس عملکرد کارنوفسکی کمتر از 60، بیماران با عفونت باکتریال، ویرال یا قارچ کنترل نشده، واکنش شناخته شده تهدید کننده حیاط (آنافیلاکسی) به داروی تیموگلوبین، زنان حامله یا شیرده، بیماران با ایدز و یا سندرم نقص ایمنی اکتسابی و یا هپاتیت B یا C فعال با بار ویروسی قابل تشخیص، دریافت داروی گلوبولین آنتی تیموسیت ظرف ۲ هفته قبل از ثبت نام در مطالعه، بدخیمی های قبلی به جز کارسینوم سلول بازال برداشته شده یا سرطان دهانه رحم درمان شده در محل.

Intervention group: Fludarabine (ACTOVERCO): 30 mg/m2/day day -6 to -2 (before transplantation) and Busulfan (Nanoalvand): 3.2 mg/kg/day IV day -6 and -5. Thymoglobulin (Genzyme) 2.5 mg/kg/24h, Day -4 and -3, Cyclophosphamide (Baxter) 50 mg/kg, Day +3 and Day +4 after transplantation.

گروه مداخله: فلودارابین (اکتوورکو) 30 میلی گرم بر متر مربع در روز, از روز 6- تا روز 2- ، بوسولفان (نانوالوند) 3.2 میلیگرم برای هر کیلوگرم در روز، روز 6- و 5-. تایموگلوبولین (ژنزایم) 2.5 میلیگرم برای هر کیلوگرم در روز، روز 4- و 3-. سیکلوفسفامید (باکستر) 50 میلیگرم برای هر کیلوگرم در روز، روز +3 و +4 بعد از پیوند.

Intervention group: patients with Severe Aplastic Anemia who are candidates for allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation and are between 18-60 years old and are unresponsive to prior immune suppressive treatments and no have no full matched (sibling or unrelated) donor. They will be transplanted according to the reduced-intensity conditioning regimen. The conditioning regimen consists of: Fludarabine (ACTOVERCO): 30 mg/m2/day day -6 to -2 (before transplantation) and Busulfan (Nanoalvand): 3.2 mg/kg/day IV day -6 and -5. Thymoglobulin (Genzyme) 2.5 mg/kg/24h, Day -4 and -3, Cyclophosphamide (Baxter) 50 mg/kg, Day +3 and Day +4 after transplantation.

گروه مداخله: بیماران مبتلا به آنمی آپلاستیک شدید که کاندید پیوند هستند و در طیف سنی 18 تا 60 سال و مقاوم به درمان های سرکوب کننده سیستم ایمنی هستند و هیچ اهداکننده (خواهر و برادر و یا غیر مرتبط) کاملاً منطبق ندارند. طبق رژیم آماده سازی کاهش شدت یافته پیوند می شوند. رژیم آماده سازی شامل داروهای: فلودارابین (اکتوورکو) 30 میلی گرم بر متر مربع در روز, از روز 6- تا روز 2- ، بوسولفان (نانوالوند) 3.2 میلیگرم برای هر کیلوگرم در روز، روز 6- و 5-. تایموگلوبولین (ژنزایم) 2.5 میلیگرم برای هر کیلوگرم در روز، روز 4- و 3-. سیکلوفسفامید (باکستر) 50 میلیگرم برای هر کیلوگرم در روز، روز +3 و +4 بعد از پیوند.