ارزیابی ایمنی و اثر بخشی پیوند سلول های بنیادی خونساز هاپلوآیدنتیکال برای درمان بیماران آنمی آپلاستیک شدید که فاقد دهنده منطبق آنتی‌ژن‌های لکوسیت انسانی (خواهر و برادر یا غیر مرتبط) هستند.

هدف از این مطالعه این است که با رویکردهای بهینه مانند سیکلوفسفامید پس از پیوند در ترکیب با آنتی تیموسیت گلوبولین آزمایش کنیم که آیا به نتایج قابل قبولی در پیوند هاپلوآیدنتیکال در بیماران مبتلا به کم خونی آپلاستیک شدید دست خواهیم یافت یا خیر.

کارآزمایی بالینی مداخله ای آینده نگر تک بازویی فاز 1-2 بر روی 10 بیمار.

بیماران آنمی آپلاستیک شدید دارای شرایط ورود به مطالعه در بخش های پیوند سلول بنیادی خونساز بیمارستان شریعتی بستری می شوند و رژیم آماده سازی قبل پیوند را دریافت کرده و سپس پیوند می شوند.

معیارهای ورود به مطالعه: بیماران از سنین 18 تا 60 سال و مبتلا به آنمی آپلاستیک شدید و مقاوم نسبت به درمان های سرکوب کننده سیستم ایمنی، هیچ اهداکننده (خواهر و برادر و یا غیر مرتبط) کاملاً منطبق موجود نیست. معیارهای خروج: سابقه پیوند سلولهای بنیادی، بیماری کرونری قلبی علامتدار، مقیاس عملکرد کارنوفسکی کمتر از 60، بیماران با عفونت باکتریال، ویرال یا قارچ کنترل نشده، واکنش شناخته شده تهدید کننده حیاط (آنافیلاکسی) به داروی تیموگلوبین، زنان حامله یا شیرده، بیماران با ایدز و یا سندرم نقص ایمنی اکتسابی و یا هپاتیت B یا C فعال با بار ویروسی قابل تشخیص، دریافت داروی گلوبولین آنتی تیموسیت ظرف ۲ هفته قبل از ثبت نام در مطالعه، بدخیمی های قبلی.

گروه مداخله: تایموگلوبولین (ژنزایم) 0.5 میلیگرم برای هر کیلوگرم در روز 9-، تایموگلوبولین (ژنزایم) 2.5 میلیگرم برای هر کیلوگرم در روز 8- و 7-, سیکلوفسفامید (باکستر) 14.5 میلیگرم برای هر کیلوگرم در روز 6- و 5-، فلودارابین (اکتوورکو) 30 میلی گرم بر متر مربع در روز, از روز 6- تا روز 2- ، بوسولفان (نانوالوند) 3.2 میلیگرم برای هر کیلوگرم در روز، در روز 3- و 2-. سیکلوفسفامید (باکستر) 50 میلیگرم برای هر کیلوگرم در روز، روز +3 و +4 بعد از پیوند

- میزان بقای کلی یک ساله - میزان بروز بیماری حاد و مزمن پیوند علیه میزبان - مرگ و میر مرتبط با پیوند

اطلاعات بیشتری وجود ندارد