کارآزمایی بالینی فاز سه، تک بازو، متقاطع، مولتی‌سانتر، جهت بررسی کارآیی و ایمنی داروی YW17 (لارونیداز؛ شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن) در مقایسه با داروی لارونیداز (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) در بیماران مبتلا به موکوپلی‌ساکاریدوزیس نوع 1 (MPS I)

The Primary objective of this clinical trial is to assess efficacy of P046 (Laronidase produced by CinnaGen Co.) in comparison with Aldurazyme® (Laronidase produced by Genzyme, BioMarin) in patients with mucopolysaccharidosis type I (MPS I).

هدف اولیه این مطالعه ارزیابی کارایی داروی P046 (لارونیداز، شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن) در مقایسه با آلدورازایم® (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin)، در بیماران مبتلا به موکوپلی‌ساکاریدوزیس نوع 1 (MPS I) است.

All patients will be in the intervention group. Patients will receive 0.58 milligram per kilogram of body weight of Aldurazyme® (laronidase produced by Genzyme, BioMarin) for 12 weeks and then will receive the same amount of P046 (laronidase produced by Cinnagen Co.) for the next 12 weeks by intravenous infusion. In addition, to minimize possible infusion-related reactions, all patients will receive acetaminophen and diphenhydramine one hour before each injection.

تمامی بیماران در یک گروه مداخله قرار می‌گیرند. داروی آلدورازایم® (داروی لارونیداز تولیدی شرکت Genzyme, BioMarin) برای 12 هفته و سپس داروی P046 (داروی لارونیداز تولیدی شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن) برای 12 هفته بعدی را با دوز 58 صدم میلی‌گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن و به صورت انفوزیون وریدی دریافت می‌کنند. یک ساعت پیش از انفوزیون، استامینوفن به همراه دیفن‌هیدرامین نیز به عنوان پیش‌درمانی برای کاهش احتمال وقوع واکنش ناشی از انفوزیون متناسب با وزن بیمار تجویز می‌شود.

A phase III clinical trial to assess efficacy and safety of P046 (laronidase; CinnaGen)

کارآزمایی بالینی فاز سه جهت بررسی کارآیی و ایمنی داروی P046 (لارونیداز؛ شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن)

A phase III, single-arm, cross-over, multicenter clinical trial to compare efficacy and safety of P046 (laronidase; CinnaGen) versus laronidase (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) in patients with Mucopolysaccharidosis type I (MPS I)

کارآزمایی بالینی فاز سه، تک بازو، متقاطع، مولتی‌سانتر، جهت بررسی کارآیی و ایمنی داروی P046 (لارونیداز؛ شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن) در مقایسه با داروی لارونیداز (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) در بیماران مبتلا به موکوپلی‌ساکاریدوزیس نوع 1 (MPS I)

Visits 9, 11, and 13 (related to the treatment with Aldurazyme®) and visits 21, 23, and final visit (related to the treatment with P046)

ویزیت‌های 9، 11، 13 (مرتبط با درمان با آلدورازایم®) و همینطور ویزیت‌های 21، 23 و ویزیت پایانی (مرتبط با درمان با P046)

Intervention group: Patients will receive Aldurazyme® (laronidase produced by Genzyme, BioMarin) from visits 1 to 12 (weekly) and will receive P046 (laronidase produced by Cinnagen Co.) from visit 13 to 24. The Dosing of laronidase is 0.58 milligram per kilogram of patient’s body weight. Laronidase is administered by intravenous infusion in 3 to 4 hours. The dosage form of laronidase (Both products) is vial consisting of a solution with a concentration of 2.9 milligrams per 5 milliliters to be diluted in normal saline. To minimize possible infusion-related reactions, all patients will receive acetaminophen and diphenhydramine one hour before each injection.

گروه مداخله: بیماران از ویزیت 1 تا ویزیت 12 (ویزیت‌های هفته‌ای یک مرتبه)، داروی آلدورازایم® (داروی لارونیداز تولیدی شرکت Genzyme, BioMarin) و سپس از ویزیت 13 الی 24 داروی P046 (داروی لارونیداز تولیدی شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن) را دریافت می‌کنند. دوز تجویزی از داروی لارونیداز 0.58 میلی‌گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن است. نحوه تجویز این دارو به صورت انفوزیون داخل وریدی 3 الی 4 ساعته است. هر دو محصول به صورت ویال حاوی محلول با غلظت 2.9 میلی‌گرم در 5 میلی‌لیتر جهت رقیق‌سازی با نرمال سالین هستند. یک ساعت پیش از انفوزیون، استامینوفن به همراه دیفن‌هیدرامین نیز به عنوان پیش‌درمانی برای کاهش احتمال وقوع واکنش ناشی از انفوزیون متناسب با وزن بیمار تجویز می‌شود.