کارآزمایی بالینی فاز سه، تک بازو، متقاطع، مولتیسانتر، جهت بررسی کارآیی و ایمنی داروی YW17 (لارونیداز؛ شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن) در مقایسه با داروی لارونیداز (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) در بیماران مبتلا به موکوپلیساکاریدوزیس نوع 1 (MPS I)
هدف اولیه این مطالعه ارزیابی کارایی داروی YW17 (لارونیداز، شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن) در مقایسه با آلدورازایم® (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin)، در بیماران مبتلا به موکوپلیساکاریدوزیس نوع 1 (MPS I) است.
طراحی
کارآزمایی بالینی فاز سه، تک بازو، غیر کور، متقاطع و مولتیسانتر
نحوه و محل انجام مطالعه
.مطالعه فاز سه، برچسب باز، تک بازو، چندمرکزی، متقاطع، کنترل فعال، با حجم نمونه 12 داوطلب (نسبت 1:1) در شهر تهران- ایران
شرکت کنندگان/شرایط ورود و عدم ورود
شرایط ورود: بیماران مبتلا به موکوپلی ساکاریدوزیس نوع 1 با سن ۵ تا ۱۸ سال؛ شرایط عدم ورود: سابقه انجام پیوند مغز استخوان یا کاندید بودن برای انجام آن، سابقه تراکئوستومی، بارداری یا شیردهی، ابتلا به بیماری ارگانیک شدید غیرمرتبط با موکوپلیساکاریدوزیس نوع 1 (MPS I)، وجود سابقه واکنش ازدیاد حساسیت به لارونیداز یا اجزای موجود در محلول دارو، عملکرد کلیوی غیرطبیعی، هیدروسفالی حاد، بیماری که برای اولین بار داروی لارونیداز را دریافت میکند.
گروههای مداخله
تمامی بیماران در یک گروه مداخله قرار میگیرند. داروی آلدورازایم® (داروی لارونیداز تولیدی شرکت Genzyme, BioMarin) برای 12 هفته و سپس داروی YW17 (داروی لارونیداز تولیدی شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن) برای 12 هفته بعدی را با دوز 58 صدم میلیگرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن و به صورت انفوزیون وریدی دریافت میکنند. یک ساعت پیش از انفوزیون، استامینوفن به همراه دیفنهیدرامین نیز به عنوان پیشدرمانی برای کاهش احتمال وقوع واکنش ناشی از انفوزیون متناسب با وزن بیمار تجویز میشود.
متغیرهای پیامد اصلی
میانگین سطح گلیکوزآمینوگلیکان ادراری تنظیمشده با سطح کراتینین ادراری؛ مسافت طیشده (بر اساس متر) در 6 دقیقه (6-minute walk test)؛ درصد ظرفیت حیاتی با فشار (Forced vital capacity)؛ رخدادهای نامطلوب؛ سنجش آنزیمی
اطلاعات عمومی
علت بروز رسانی
تغییر کد محصول
نام اختصاری
اطلاعات ثبت در مرکز
شماره ثبت کارآزمایی در مرکز:IRCT20150303021315N30
تاریخ تایید ثبت در مرکز:2022-05-02, ۱۴۰۱/۰۲/۱۲
زمانبندی ثبت:prospective
آخرین بروز رسانی:2024-08-11, ۱۴۰۳/۰۵/۲۱
تعداد بروز رسانیها:2
تاریخ تایید ثبت در مرکز
2022-05-02, ۱۴۰۱/۰۲/۱۲
اطلاعات تماس ثبت کننده
نام
نسیم انجیدنی
نام سازمان / نهاد
شرکت ارکیدفارمد
کشور
جمهوری اسلامی ایران
تلفن
+98 21 4347 3000
آدرس ایمیل
amini@orchidpharmed.com
وضعیت بیمار گیری
بیمار گیری تمام شده
منبع مالی
تاریخ شروع بیمار گیری مورد انتظار
2022-05-22, ۱۴۰۱/۰۳/۰۱
تاریخ پایان بیمار گیری مورد انتظار
2023-05-22, ۱۴۰۲/۰۳/۰۱
تاریخ شروع بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ پایان بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ خاتمه کارآزمایی
خالی
عنوان علمی کارآزمایی
کارآزمایی بالینی فاز سه، تک بازو، متقاطع، مولتیسانتر، جهت بررسی کارآیی و ایمنی داروی YW17 (لارونیداز؛ شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن) در مقایسه با داروی لارونیداز (Aldurazyme®; Genzyme, BioMarin) در بیماران مبتلا به موکوپلیساکاریدوزیس نوع 1 (MPS I)
عنوان عمومی کارآزمایی
کارآزمایی بالینی فاز سه جهت بررسی کارآیی و ایمنی داروی YW17 (لارونیداز؛ شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن)
هدف اصلی مطالعه
درمانی
شرایط عمده ورود و عدم ورود به مطالعه
شرایط عمده ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
سن ۵ تا ۱۸ سال
تشخیص بیماری موکوپلی ساکاریدوز نوع1 برای بیمار
تمایل و داشتن رضایت آگاهانه شرکتکننده یا قیم قانونی وی برای شرکت در مطالعه
شرایط عمده عدم ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
سابقه انجام پیوند مغز استخوان
کاندید بودن برای انجام پیوند مغز استخوان
سابقه انجام تراکئوستومی
بارداری
شیردهی
سابقه مصرف داروی تحقیقاتی در مدت 30 روز پیش از ورود به مطالعه
مشکل پزشکی یا شرایطی که به طور جدی کامپلیانس بیمار در مطالعه را تحت تأثیر قرار دهد
ابتلا به بیماری ارگانیک شدید و غیرمرتبط با بیماری موکوپلیساکاریدوزیس نوع 1
وجود سابقه واکنش ازدیاد حساسیت به لارونیداز یا هر یک از اجزای موجود در محلول دارو
عملکرد کلیوی غیرنرمال که از طریق سنجش سطح کراتینین سرمی و نیتروژن اوره خون (BUN) مشخص میشود.
هیدروسفالی حاد
تجویز داروی لارونیداز برای اولین بار برای بیمار (بیمار naive به لارونیداز)
سن
از سن 5 ساله تا سن 18 ساله
جنسیت
هر دو
فاز مطالعه
3
گروههای کور شده در مطالعه
اطلاعات موجود نیست
حجم نمونه کل
حجم نمونه پیشبینی شده:
12
.بیش از یک نمونه در هر نفر شرکت کننده
تعداد نمونه در هر نفر شرکت کننده:
2
در این مطالعه هر فرد دو بار دارو را دریافت میکنند و با یکدیگر مقایسه میشود.
تصادفی سازی (نظر محقق)
مصداق ندارد
توصیف نحوه تصادفی سازی
کور سازی (به نظر محقق)
کور نشده است
توصیف نحوه کور سازی
دارو نما
ندارد
اختصاص به گروههای مطالعه
متقاطع
سایر مشخصات طراحی مطالعه
این مطالعه شامل ویزیت غربالگری، ویزیتهای 1 تا 24 و سپس ویزیت پایانی است. پس از غربالگری، فاصله بین ویزیتها یک هفته است.
کد ثبت در سایر مراکز ثبت بینالمللی
خالی
تاییدیه کمیتههای اخلاق
1
کمیته اخلاق
نام کمیته اخلاق
کمیته اخلاق پژوهشکده علوم دارویی دانشگاه علوم پزشکی و خدمات بهداشتی درمانی تهران
آدرس خیابان
خیابان پورسینا، دانشگاه علوم پزشکی تهران، دانشکده داروسازی، موسسه علوم دارویی
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
14176-13151
تاریخ تایید
2022-03-17, ۱۴۰۰/۱۲/۲۶
کد کمیته اخلاق
IR.TUMS.TIPS.REC.1401.001
بیماریهای (موضوعات) مورد مطالعه
1
شرح
بیماران مبتلا به موکوپلیساکاریدوزیس نوع 1 (MPS I)
کد ICD-10
E76.0
توصیف کد ICD-10
Mucopolysaccharidosis, type I
متغیر پیامد اولیه
1
شرح متغیر پیامد
میانگین سطح گلیکوزآمینوگلیکان ادراری تنظیمشده با سطح کراتینین ادراری
مقاطع زمانی اندازهگیری
ویزیتهای 9، 11، 13 (مرتبط با درمان با آلدورازایم®) و همینطور ویزیتهای 21، 23 و ویزیت پایانی (مرتبط با درمان با YW17)
نحوه اندازهگیری متغیر
کروماتوگرافی مایع- طیف سنجی جرمی
متغیر پیامد ثانویه
1
شرح متغیر پیامد
مسافت طیشده (بر اساس متر) در 6 دقیقه (6-minute walk test)
مقاطع زمانی اندازهگیری
ویزیت 1، ویزیت 13 و ویزیت پایانی
نحوه اندازهگیری متغیر
زمانسنج و متر
2
شرح متغیر پیامد
درصد ظرفیت حیاتی با فشار (Forced vital capacity)
مقاطع زمانی اندازهگیری
ویزیت 1، ویزیت 13 و ویزیت پایانی
نحوه اندازهگیری متغیر
اسپیرومتر
3
شرح متغیر پیامد
رخدادهای نامطلوب
مقاطع زمانی اندازهگیری
در تمامی ویزیتها
نحوه اندازهگیری متغیر
تمامی رخدادهای نامطلوب از طریق گزارش بیمار و تشخیص پزشک ارزیابی شده و سپس بر اساس شدت (بر اساس گایدلاین CTCAE)، جدیت و ارتباط با داروی مطالعه طبقهبندی میشوند.
4
شرح متغیر پیامد
سنجش آنزیمی (سنجش فعالیت آنزیم آلفا-ال-ایدورونیداز)
مقاطع زمانی اندازهگیری
بلافاصله بعد، نیم ساعت بعد و 1.5 ساعت بعد از انفوزیون دارو در ویزیت 12 و 24
نحوه اندازهگیری متغیر
کروماتوگرافی مایع- طیف سنجی جرمی یا طیف سنجی جرمی با توان بالا
گروههای مداخله
1
شرح مداخله
گروه مداخله: بیماران از ویزیت 1 تا ویزیت 12 (ویزیتهای هفتهای یک مرتبه)، داروی آلدورازایم® (داروی لارونیداز تولیدی شرکت Genzyme, BioMarin) و سپس از ویزیت 13 الی 24 داروی YW17 (داروی لارونیداز تولیدی شرکت تحقیقاتی و تولیدی سیناژن) را دریافت میکنند. دوز تجویزی از داروی لارونیداز 0.58 میلیگرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن است. نحوه تجویز این دارو به صورت انفوزیون داخل وریدی 3 الی 4 ساعته است. هر دو محصول به صورت ویال حاوی محلول با غلظت 2.9 میلیگرم در 5 میلیلیتر جهت رقیقسازی با نرمال سالین هستند. یک ساعت پیش از انفوزیون، استامینوفن به همراه دیفنهیدرامین نیز به عنوان پیشدرمانی برای کاهش احتمال وقوع واکنش ناشی از انفوزیون متناسب با وزن بیمار تجویز میشود.
طبقه بندی
درمانی - داروها
مراکز بیمار گیری
1
مرکز بیمار گیری
نام مرکز بیمار گیری
مرکز تحقیقات رشد و تکامل، آزمایشگاه متابولیک ایران
نام کامل فرد مسوول
دکتر علی ربانی - دکتر آریا ستوده
آدرس خیابان
انتهای بلوار کشاورز،خیابان دکتر قریب، پلاک 62، مرکز طبی کودکان، ساختمان شماره 2، آزمایشگاه متابولیک مرکز طبی کودکان