بررسی اثر ترهالوز بر کیفیت زندگی و یافته های آزمایشگاهی بیماران مبتلا به بیماریهای ذخیره ای لیزوزومی (نیمن پیک و موکوپلی ساکاریدوز تیپ 3 (Sanfilippo))
طراحی
کارازمایی بالینی یک گروهه بدون گروه کنترل، فاز2 روی 40 بیمار
نحوه و محل انجام مطالعه
بیماران با تشخیص قطعی نیمن پیک ویا موکوپلی ساکاریدوز تیپ3(سندروم سن فیلیپو) که واجدکرایتریای ورود باشند، وارد مطالعه میشوند و به مدت 12هفته (3ماه) ترهالوز را بصورت وریدی با دوز 15 گرم در هفته دریافت خواهند کرد. در ابتدا و انتهای مطالعه بیماران از نظر پیامدهایی که درادامه توضیح داده میشود تحت ارزیابی قرار میکیرند.
شرکت کنندگان/شرایط ورود و عدم ورود
شرایط ورود: بیماران نیمن پیک ویا موکوپلی ساکاریدوز تیپ3(سندروم سن فیلیپو) که خودشان یا والدین یا قیم قانونی انها (درمورد کودکان) رضایت جهت شرکت در مطالعه داشته باشد.
گروههای مداخله
گروه مداخله: ترهالوز وریدی 15 گرم در هفته برای 12 هفته ساخت مجموعه داروسازی دکتر رجبی.
متغیرهای پیامد اصلی
پیامد اولیه: کیفیت زندگی با استفاده از پرسشنامه Ped.QL در افراد زیر18 و پرسشنامه SF-36 در افراد بالای 18 سال.
پیامدهای ثانویه: اندازه کبد و طحال، سطح پلاسمایی اسفنگومیلین، سطح سرمی هپاران سولفات، غلظت ادراری هپاران سولفات و گلیکوزآمینوگلیکان، Lung HRCT ،آنزیمهای کبدی (AST, ALT)، LDH، CBC، کراتینین.
اطلاعات عمومی
علت بروز رسانی
با توجه به نادر بودن بیماری و فوت تعدادی از بیماران شناسایی شده (مبتلا به سندرم سن فیلیپو و یا نیمن پیک) حجم نمونه کاهش یافت. تمام تیپهای نیمن پیک و موکوپلی ساکاریدوز تیپ 3 وارد مطالعه خواهند شد.
نام اختصاری
اطلاعات ثبت در مرکز
شماره ثبت کارآزمایی در مرکز:IRCT20130829014521N23
تاریخ تایید ثبت در مرکز:2023-10-27, ۱۴۰۲/۰۸/۰۵
زمانبندی ثبت:prospective
آخرین بروز رسانی:2024-02-04, ۱۴۰۲/۱۱/۱۵
تعداد بروز رسانیها:1
تاریخ تایید ثبت در مرکز
2023-10-27, ۱۴۰۲/۰۸/۰۵
اطلاعات تماس ثبت کننده
نام
امیرحسین صاحبکار
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
کشور
جمهوری اسلامی ایران
تلفن
+98 51 1882 9260
آدرس ایمیل
sahebkara@mums.ac.ir
وضعیت بیمار گیری
بیمار گیری تمام شده
منبع مالی
تاریخ شروع بیمار گیری مورد انتظار
2024-04-08, ۱۴۰۳/۰۱/۲۰
تاریخ پایان بیمار گیری مورد انتظار
2026-04-09, ۱۴۰۵/۰۱/۲۰
تاریخ شروع بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ پایان بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ خاتمه کارآزمایی
خالی
عنوان علمی کارآزمایی
بررسی اثر ترهالوز بر کیفیت زندگی و یافته های آزمایشگاهی بیماران مبتلا به بیماریهای ذخیره ای لیزوزومی (نیمن پیک و موکوپلی ساکاریدوز تیپ 3 (Sanfilippo))
عنوان عمومی کارآزمایی
بررسی اثر ترهالوز بر کیفیت زندگی بیماران مبتلا به بیماریهای ذخیره ای لیزوزومی
هدف اصلی مطالعه
درمانی
شرایط عمده ورود و عدم ورود به مطالعه
شرایط عمده ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
مبتلایان به بیماری موکوپلی ساکاریدوز نوع 3 و نیمن پیک
رضایت آگاهانه افراد یا والدین انها (درمورد کودکان)
شرایط عمده عدم ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
وقوع شرایط خاص پزشکی
سن
بدون محدودیت سنی
جنسیت
هر دو
فاز مطالعه
2
گروههای کور شده در مطالعه
اطلاعات موجود نیست
حجم نمونه کل
حجم نمونه پیشبینی شده:
40
تصادفی سازی (نظر محقق)
مصداق ندارد
توصیف نحوه تصادفی سازی
کور سازی (به نظر محقق)
کور نشده است
توصیف نحوه کور سازی
دارو نما
ندارد
اختصاص به گروههای مطالعه
تنها
سایر مشخصات طراحی مطالعه
کد ثبت در سایر مراکز ثبت بینالمللی
خالی
تاییدیه کمیتههای اخلاق
1
کمیته اخلاق
نام کمیته اخلاق
کمیته اخلاق در پژوهش دانشگاه علوم پزشکی مشهد
آدرس خیابان
خیابان دانشگاه، ساختمان قرشی
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
9138813944
تاریخ تایید
2023-09-23, ۱۴۰۲/۰۷/۰۱
کد کمیته اخلاق
IR.MUMS.REC.1402.213
بیماریهای (موضوعات) مورد مطالعه
1
شرح
نیمن پیک
کد ICD-10
E75.2
توصیف کد ICD-10
Other sphingolipidosis
2
شرح
موکوپلی ساکاریدوز نوع 3 (سن فیلیپو)
کد ICD-10
E76.2
توصیف کد ICD-10
Other mucopolysaccharidoses
متغیر پیامد اولیه
1
شرح متغیر پیامد
کیفیت زندگی
مقاطع زمانی اندازهگیری
در ابتدای مطالعه و پس از 12 هفته
نحوه اندازهگیری متغیر
در مورد افراد زیر 18 سال با استفاده از پرسشنامه Peds-ql و برای افراد بالای 18 سال پرسشنامه SF-36 تکمیل خواهد شد.
متغیر پیامد ثانویه
1
شرح متغیر پیامد
اندازه کبد و طحال
مقاطع زمانی اندازهگیری
در ابتدای مطالعه و پس از 12 هفته
نحوه اندازهگیری متغیر
سونوگرافی
2
شرح متغیر پیامد
سطح پلاسمایی اسفنگومیلین
مقاطع زمانی اندازهگیری
در ابتدای مطالعه و پس از 12 هفته
نحوه اندازهگیری متغیر
آزمایش خون
3
شرح متغیر پیامد
سطح سرمی هپاران سولفات
مقاطع زمانی اندازهگیری
در ابتدای مطالعه و پس از 12 هفته
نحوه اندازهگیری متغیر
آزمایش خون
4
شرح متغیر پیامد
غلظت ادراری هپاران سولفات و گلیکوزآمینوگلیکان
مقاطع زمانی اندازهگیری
در ابتدای مطالعه و پس از 12 هفته
نحوه اندازهگیری متغیر
آزمایش ادرار
5
شرح متغیر پیامد
HRCT ریه (سی تی اسکن با رزولوشن بالا از ریه)
مقاطع زمانی اندازهگیری
در ابتدای مطالعه و پس از 12 هفته
نحوه اندازهگیری متغیر
HRCT
6
شرح متغیر پیامد
شمارش سلولهای خونی (CBC)
مقاطع زمانی اندازهگیری
در ابتدای مطالعه و پس از 12 هفته
نحوه اندازهگیری متغیر
آزمایش خون
7
شرح متغیر پیامد
آنزیمهای کبدی (شامل SGOT, SGPT)
مقاطع زمانی اندازهگیری
در ابتدای مطالعه و پس از 12 هفته
نحوه اندازهگیری متغیر
آزمایش خون
8
شرح متغیر پیامد
کراتینین
مقاطع زمانی اندازهگیری
در ابتدای مطالعه و پس از 12 هفته
نحوه اندازهگیری متغیر
آزمایش خون
9
شرح متغیر پیامد
لاکتات دهیدروژناز (LDH)
مقاطع زمانی اندازهگیری
در ابتدای مطالعه و پس از 12 هفته
نحوه اندازهگیری متغیر
آزمایش خون
گروههای مداخله
1
شرح مداخله
گروه مداخله: تره هالوز وریدی 15 گرم در هفته برای 12 هفته
طبقه بندی
درمانی - داروها
مراکز بیمار گیری
1
مرکز بیمار گیری
نام مرکز بیمار گیری
بیمارستان کودکان امام حسین (ع)
نام کامل فرد مسوول
امیرحسین صاحبکار
آدرس خیابان
خیابان امام خمینی، کیلومتر 10، بیمارستان کودکان حضرت امام حسین (ع)
شهر
اصفهان
استان
اصفهان
کد پستی
8195163381
تلفن
+98 31 3386 6266
ایمیل
sahebkara@mums.ac.ir
حمایت کنندگان / منابع مالی
1
حمایت کننده مالی
نام سازمان / نهاد
معاونت تحقیقات و فناوری وزارت بهداشت
نام کامل فرد مسوول
یونس پناهی
آدرس خیابان
شهرک قدس، بلوار فرحزادی، بلوار ایوانک، وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
1467664961
تلفن
+98 21 8145 5211
ایمیل
info@hbi.ir
آدرس صفحه وب
https://research.behdasht.gov.ir/
ردیف بودجه
کد بودجه
آیا منبع مالی همان سازمان یا نهاد حمایت کننده مالی است؟
بلی
عنوان منبع مالی
معاونت تحقیقات و فناوری وزارت بهداشت
درصد تامین مالی مطالعه توسط این منبع
100
بخش عمومی یا خصوصی
عمومی
مبدا اعتبار از داخل یا خارج کشور
داخلی
طبقه بندی منابع اعتبار خارحی
خالی
کشور مبدا
طبقه بندی موسسه تامین کننده اعتبار
دانشگاهی
فرد مسوول پاسخگویی عمومی کارآزمایی
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی اصفهان
نام کامل فرد مسوول
محمد باقرنیا
موقعیت شغلی
استادیار
آخرین مدرک تحصیلی
Ph.D.
سایر حوزههای کاری/تخصصها
تغذیه
آدرس خیابان
خیابان هزارجریب، دانشگاه علوم پزشکی اصفهان، دانشکده تغذیه و علوم غذایی، گروه تغذیه جامعه
شهر
اصفهان
استان
اصفهان
کد پستی
8174673461
تلفن
+98 31 3792 3154
ایمیل
Bagherniya@yahoo.com
فرد مسوول پاسخگویی علمی مطالعه
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
نام کامل فرد مسوول
امیرحسین صاحبکار
موقعیت شغلی
استاد
آخرین مدرک تحصیلی
Ph.D.
سایر حوزههای کاری/تخصصها
بیوتکنولوژی دارویی
آدرس خیابان
میدان آزادی، پردیس دانشگاه، دانشکده داروسازی
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
9177948954
تلفن
0098513180110
ایمیل
sahebkara@mums.ac.ir
فرد مسوول بهروز رسانی اطلاعات
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
نام کامل فرد مسوول
امیرحسین صاحبکار
موقعیت شغلی
استاد
آخرین مدرک تحصیلی
Ph.D.
سایر حوزههای کاری/تخصصها
بیوتکنولوژی دارویی
آدرس خیابان
میدان آزادی، پردیس دانشگاه، دانشکده داروسازی
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
9177948954
تلفن
+98 51 3180 1100
ایمیل
sahebkara@mums.ac.ir
برنامه انتشار
فایل داده شرکت کنندگان (IPD)
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
پروتکل مطالعه
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
نقشه آنالیز آماری
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
فرم رضایتنامه آگاهانه
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
گزارش مطالعه بالینی
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
کدهای استفاده شده در آنالیز
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
نظام دستهبندی داده (دیکشنری داده)
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست