مقایسه درمان ترکیبی ال-گلوتامین و هیدروکسی اوره در مقایسه با هیدروکسی اوره به تنهایی در بیماران مبتلا به کم خونی سلول داسی شکل : مطالعه کار آزمایی بالینی تصادفی و دو سویه کور

مقایسه درمان ترکیبی ال-گلوتامین و هیدروکسی اوره در مقایسه با هیدروکسی اوره به تنهایی در بیماران مبتلا به کم خونی سلول داسی شکل

حجم نمونه با در نظر گرفتن ریزش 10 درصد، حجم نمونه نهایی 126 نفر در کل (63 نفر در هر گروه) محاسبه شد. این مطالعه یک کارآزمایی بالینی، موازی، شاهددار تصادفی سازی شده است که همه ی بیماران در دو گروه بررسی می شوند که آنها را با دو نماد A و B نشان می دهیم. گروه A در مداخله درمان ترکیبی ال-گلوتامین و هیدروکسی اوره (گروه مداخله) و گروه B درمان هیدروکسی اوره به تنهایی (گروه کنترل) دریافت خواهند کرد.

این مطالعه یک کارآزمایی تصادفی‌شده، دوسوکور و گروه موازی 6 ماهه است. تخصیص دو سوکور تصادفی سازی شده بلوکی در پاکت های شماره دار کدگذاری شده و به تعداد حجم نمونه آماده می شود و در اختیار پزشک ویزیت کننده بیمار قرار خواهد گرفت.

بیمارانی که حداقل 5 سال سن سال دارند؛ تشخیص کم خونی داسی شکل دارند؛ و حداقل دو بحران درد (بدون حد بالا) مستند در سال گذشته دارند واجد شرایط ورود به مطالعه هستند. بیمارانی که درمان با هیدروکسی اوره را با دوزی دریافت می کنند که حداقل 3 ماه قبل از غربالگری ثابت باشد و قصد دارند آن درمان را ادامه دهند، واجد شرایط شرکت هستند. معیارهای خروج از مطالعه عبارتند از: بیمارانی که به دلیلی غیر مرتبط با بیماری سلول داسی طی 2 ماه قبل از غربالگری بستری شده باشند، نسبت نرمال شده بین المللی زمان پروترومبین بالاتر از 2.0 دارند، سطح آلبومین سرم کمتر از 3.0 گرم در دسی لیتر دارند، هر فرآورده خونی در 3 هفته قبل از غربالگری گرفته اند و بیماری کلیوی یا کبدی از نظر بالینی قابل توجه دارند، ظرف 30 روز قبل از غربالگری تحت درمان با ال-گلوتامین قرار گرفته باشند.

گروه مداخله درمان ترکیبی ال-گلوتامین و هیدروکسی اوره

هدف اصلی اولیه مطالعه برای کارآیی، تعداد بحران‌های درد در پایان 6 ماه می باشد.

مایلم برای این مطالعه نام اختصاری GLOBE Trial (Glutamine and Hydroxyurea Benefit Evaluation in Sickle Cell Anemia) در نظر گرفته شود.

این مطالعه یک کارآزمایی بالینی شاهددار تصادفی سازی شده است که همه ی بیماران در دو گروه بررسی می شوند که آنها را با دو نماد A و B نشان می دهیم. گروه A در مداخله درمان ترکیبی ال-گلوتامین و هیدروکسی اوره (گروه مداخله) و گروه B درمان هیدروکسی اوره به تنهایی (گروه کنترل) دریافت خواهند کرد. افراد شرکت کننده در مطالعه به صورت تصادفی در دوگروه A و B مساوی .... نفره قرار خواهند گرفت. جهت تخصیص تصادفی افراد به دو گروه مساوی جهت دریافت مداخله از روشPermuted Block Randomzation با اندازه بلوک برابر 6 تایی استفاده شده است. طرح تصادفی سازی بلوکی با استفاده از وب سایت رایگان Randomization.com (http://randomization.com)ایجاد شد. از ترتیب جدول Permuted Block Randomizotion ، تخصیص دهنده و ارزیاب کننده، نبایستی از نوع مداخله‌ای که برای فرد صورت می‌گیرد و اندازه بلاک اطلاع داشته باشند. بدین ترتیب می‌توان گفت که تخصیص داده‌ها تا پایان مطالعه پنهان خواهد ماند. بدین ترتیب هر شرکت کننده‌ به گروههای مداخله یا کنترل تخصیص یافته و وارد مطالعه خواهد شد 1. A_____________________________________ 2. A_____________________________________ 3. B_____________________________________ 4. B_____________________________________ 5. B ___________________________________ 6. A_____________________________________ 7. A ___________________________________ 8. B_____________________________________ 9. B_____________________________________ 10. A_____________________________________ 11. B_____________________________________ 12. A_____________________________________ 13. A_____________________________________ 14. B_____________________________________ 15. B_____________________________________ 16. A_____________________________________ 17. A_____________________________________ 18. B____________________________________ 19. A_____________________________________ 20. B_____________________________________ 21. B_____________________________________ 22. A____________________________________ 23. A_____________________________________ 24. B_____________________________________ 25. B_____________________________________ 26. A_____________________________________ 27. A_____________________________________ 28. B____________________________________ 29. B_____________________________________ 30. A_____________________________________ 31. A_____________________________________ 32. A_____________________________________ 33. B_____________________________________ 34. B_____________________________________ 35. B_____________________________________ 36. A_____________________________________ 37. A_____________________________________ 38. B_____________________________________ 39. B_____________________________________ 40. A_____________________________________ 41. B_____________________________________ 42. A_____________________________________ 43. A_____________________________________ 44. B_____________________________________ 45. B_____________________________________ 46. A_____________________________________ 47. A_____________________________________ 48. B____________________________________ 49. A_____________________________________ 50. B_____________________________________ 51. B_____________________________________ 52. A____________________________________ 53. A_____________________________________ 54. B_____________________________________ 55. B_____________________________________ 56. A_____________________________________ 57. A_____________________________________ 58. B____________________________________ 59. B_____________________________________ 60. A_____________________________________ 61. A_____________________________________ 62. A_____________________________________ 63. B_____________________________________ 64. B_____________________________________ 65. B_____________________________________ 66. A_____________________________________ 67. A_____________________________________ 68. B_____________________________________ 69. B_____________________________________ 70. A_____________________________________ 71. B_____________________________________ 72. A_____________________________________ 73. A_____________________________________ 74. B_____________________________________ 75. B_____________________________________ 76. A_____________________________________ 77. A_____________________________________ 78. B____________________________________ 79. A_____________________________________ 80. B_____________________________________ 81. B_____________________________________ 82. A____________________________________ 83. A_____________________________________ 84. B_____________________________________ 85. B_____________________________________ 86. A_____________________________________ 87. A_____________________________________ 88. B____________________________________ 89. B_____________________________________ 90. A_____________________________________ 91. A_____________________________________ 92. A_____________________________________ 93. B_____________________________________ 94. B_____________________________________ 95. B_____________________________________ 96. A_____________________________________ 97. A_____________________________________ 98. B_____________________________________ 99. B_____________________________________ 100. A_____________________________________ 101. B_____________________________________ 102. A_____________________________________ 103. A_____________________________________ 104. B_____________________________________ 105. B_____________________________________ 106. A_____________________________________ 107. A_____________________________________ 108. B____________________________________ 109. A_____________________________________ 110. B_____________________________________ 111. B_____________________________________ 112. A____________________________________ 113. A_____________________________________ 114. B_____________________________________ 115. A_____________________________________ 116. A_____________________________________ 117. B_____________________________________ 118. B_____________________________________ 119. B_____________________________________ 120. A_____________________________________ 121. A_____________________________________ 122. B_____________________________________ 123. B_____________________________________ 124. A_____________________________________ 125. B_____________________________________ 126. A_____________________________________

از ترتیب جدول Permuted Block Randomizotion ، تخصیص دهنده و ارزیاب کننده، نبایستی از نوع مداخله‌ای که برای فرد صورت می‌گیرد و اندازه بلاک اطلاع داشته باشند. بدین ترتیب می‌توان گفت که تخصیص داده‌ها تا پایان مطالعه پنهان خواهد ماند. بدین ترتیب هر شرکت کننده‌ به گروههای مداخله یا کنترل تخصیص یافته و وارد مطالعه خواهد شد.قضاوت در مورد بحران درد و تست های آزمایشگاهی: تمام بحران های درد گزارش شده در فرم های گزارش مورد توسط محققین ثبت خواهد شد. یک کمیته مستقل قضاوت متشکل از دو پزشک هماتولوژی-انکولوژی که از تخصیص گروه کارآزمایی بی‌اطلاع باشند، هر اپیزود را ارزیابی خواهند کرد تا تعیین کنند که آیا این رویداد با تعریف بحران درد برای ارزیابی کارایی مطابقت دارد یا خیر.