بررسی اثر فاکتور محرک کلونی گرانولوسیت (GCSF) در درمان بیماران مبتلا به اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) مراجعه کننده به مراکز بیمارستانی امام خمینی و شریعتی در سال 1391.

هدف مطالعه: تعیین اثرات درمانی فاکتور محرک کلونی گرانولوسیت (G-CSF) در بهبود علائم بالینی و عملکرد بیماران مبتلا به اسکلروزیس جانبی آمیوتروفیک (ALS) . طراحي انجام مطالعه: تصادفي، دوسويه كور، كنترل با دارو نما، چند مركزي. جمعيت مورد مطالعه: بیماران مبتلا به ALS مراجعه کننده به مراکز بیمارستانی امام خمینی و شریعتی. معيارهاي اصلي ورود به مطالعه: ALS قطعی یا احتمالی بر اساس کرایتریای El Escorial بازبینی شده، زمان شروع علائم تا ورود به مطالعه حداکثر 2 سال، ناتوانی خفیف تا متوسط طبق مقیاس درجه بندی عملکردی ALS تجدید نظر شده (ALSFRS -r). معيارهاي اصلي خروج از مطالعه: بارداری یا شیردهی، نئوپلازی فعلی یا قبلی، اختلالات میلوپرولیفراتیو و هماتولوژیک، بیماری ایمنولوژیک فعال، اسپلنومگالی با قطر طحال بیشتر از 180 میلی متر، اختلال شدید عملکرد کلیه، کبد یا قلب، HIV مثبت، اختلالات شناختی معنیدار که با روند درمان و ارزیابی تداخل میکنند، سابقه واکنش آنافیلاکتیک یا هایپرستسیتیویتی به GCSF . حجم نمونه: 40 بیمار مداخله يا مداخلات مورد مطالعه : بیماران تحت درمان با GCSF (10 میکروگرم/ کیلوگرم/ روز) یا پلاسبو (نرمال سالین 0.01 میلی لیتر/ کیلوگرم/ روز) بصورت زیر جلدی قرار خواهند گرفت. زمان مداخله: 5 روز پیامد اولیه، میزان تغییرات عملکرد بیماران بر اساس کرایتریای ALSFRS-r میباشد. پیامدهای ثانویه شامل تغییرات پارامترهای متحرک سازی سلولهای بنیادی مغز استخوان شامل CD34، تغییرات دامنه CMAP در اعصاب اولنار و پرونئال، تغییرات قدرت عضلانی بر اساس تست MMT، کیفیت زندگی بر اساس پرسشنامه ALSAQ-40 و ایمنی و عوارض دارو میباشند.

مرکز تحقیقات بیماریهای مغز و اعصاب ایران دانشگاه علوم پزشکی تهرانمرکز تحقيقات ايمونولوژی دانشگاه علوم پزشکی تهران