بررسی تاثیر آملودیپین خوراکی بر بار آهن قلب و کبد و اندکس های اکوکاردیوگرافیک در بیماران تالاسمی ماژور

هدف اصلی این مطالعه بررسی تأثیر آملودیپین خوراکی بر بار آهن قلب و کبد در بیماران تالاسمی ماژور است.

این پژوهش کارآزمایی بالینی فاز ۳، تصادفی‌سازی‌شده، موازی، سه‌سوکور و دو‌مرکزی با گروه کنترل پلاسبو است. پنجاه بیمار با نسبت ۱:۱ به روش بلوک‌های جایگشتی از طریق SealedEnvelope.com تصادفی‌سازی می‌شوند. دارو و پلاسبو در بسته‌های مشابه با کد تصادفی تهیه می‌شوند.

بیماران مبتلا به تالاسمی ماژور با اضافه‌بار آهن قلب، در صورت واجد شرایط بودن وارد مطالعه می‌شوند. تخصیص به دو گروه آملودیپین و دارونما به‌صورت تصادفی با بلوک‌های جایگشتی انجام می‌گردد. این مطالعه سه‌سوکور است، به طوری که محقق، شرکت‌کننده و کمیته ایمنی و نظارت بر داده‌ها نسبت به تخصیص گروه‌ها کور هستند. میزان بار آهن قلب با استفاده از MRI-T2* در شروع و پس از ۱۲ ماه اندازه‌گیری می‌شود.

شرایط ورود: بیماران مبتلا به تالاسمی ماژور، حداقل سن ۸ سال، بار بالای آهن قلب؛ شرایط عدم ورود: حساسیت یا آلرژی شناخته شده به آملودیپین، عدم پذیرش مصرف داروی مطالعه، عدم تمایل به همکاری یا رعایت دستورالعمل‌های مطالعه

گروه مداخله: بیماران این گروه روزانه یک قرص آملودیپین خوراکی با دوز ۵ میلی‌گرم (ساخت شرکت روز دارو) به مدت ۱۲ ماه دریافت خواهند کرد. رژیم آهن‌زدایی معمول بیماران بدون تغییر ادامه می‌یابد. گروه کنترل: بیماران این گروه روزانه یک قرص پلاسبو مشابه از نظر شکل، رنگ و بسته‌بندی با آملودیپین (ساخت شرکت روز دارو) به مدت ۱۲ ماه دریافت می‌کنند. رژیم آهن‌زدایی آنان نیز بدون تغییر ادامه می‌یابد.

رسوب آهن قلب, رسوب آهن کبد, شاخص خروجی ضربان قلب چپ با اکوکاردیوگرافی, حجم پایان دیاستول چپ با اکوکاردیوگرافی, حجم پایان سیستول چپ با اکوکاردیوگرافی, سرعت‌های جریان پُری بطن در فازهای دیاستولیک زودرس (E) و دیرهنگام (A) و نسبت آن‌ها (E/A) اندازه‌گیری شده با اکوکاردیوگرافی, سرعت حرکت دیواره میترال (e’) با اکوکاردیوگرافی, فریتین سرم

این مطالعه یک کارآزمایی بالینی تصادفی‌سازی‌شده، موازی، دو مرکزی، با گروه کنترل (پلاسبو) و سه‌سو کور خواهد بود. بر اساس حجم نمونه تعیین‌شده، 50 بیمار به نسبت 1:1 به دو گروه مداخله و کنترل اختصاص داده خواهند شد. تصادفی‌سازی به روش بلوکی با اندازه بلوک‌های 4 انجام خواهد شد تا تعادل تعداد بیماران در دو گروه حفظ شود. هر بیمار به‌عنوان یک واحد مستقل در نظر گرفته خواهد شد و توالی تصادفی با استفاده از نرم‌افزار آماری سرویس آنلاین sealedenvelope.com تولید خواهد شد. برای پنهان‌سازی تخصیص، توالی در پاکت‌های مهروموم شده قرار خواهد گرفت تا محققان ثبت‌کننده بیمار از گروه تخصیص یافته آگاه نباشند و تنها پس از ثبت‌نام بیمار، پاکت باز خواهد شد.

دارو و دارونما (پلاسبو) در قالب قرص‌های کاملاً یکسان از نظر شکل، اندازه، رنگ، بو و بسته‌بندی توسط یک متخصص فارماکوتراپی بیمارستان کودکان مفید تهیه خواهند شد. بسته‌های دارویی فقط با کد شناسایی بیمار مشخص می‌شوند و در داروخانه مرکزی پژوهش نگهداری می‌گردند. پس از احراز شرایط ورود و اخذ رضایت آگاهانه، به هر بیمار به ترتیب ثبت‌نام، کد مربوطه اختصاص می‌یابد و داروخانه متناظر با آن کد، بسته دارویی ماهانه را تحویل می‌دهد. کلیه ارزیابی‌های پاراکلینیک توسط تکنسین‌ها و پزشکان آموزش‌دیده‌ای انجام می‌شود که از گروه درمانی بیمار اطلاع ندارند. پس از اتمام دوره ۱۲ ماهه درمان و جمع‌آوری داده‌ها، تحلیل اولیه با استفاده از کدهای A و B و به صورت کور شده توسط آماردان مطالعه انجام می‌گیرد. پس از تأیید کمیته نظارت، پاکت‌های مهروموم شده توسط فرد بی‌طرف (مدیر پژوهشی) گشوده شده و کدگذاری واقعی برای انجام تحلیل نافی افشا می‌شود. در پایان، از شرکت‌کنندگان و پرسنل پژوهش پرسش می‌شود تا حدس آن‌ها درباره تعلق گروهی ثبت و موفقیت کورسازی ارزیابی گردد.

جهت حفظ محرمانگی سایر اطلاعات، برنامه ای جهت به اشتراک گذاری سایر داده ها وجود ندارد.

کلیه ی داده های بیماران بعد از حفظ محرمانگی قابل اشتراک گذاری خواهد بود.

شروع دوره دسترسی 6 ماه پس از چاپ نتایج

برای همه ی خوانندگان مطالعه قابل دسترسی خواهد بود.

با ارسال ایمیل به نویسنده ی مسول مطالعه مبنی بر علت و نوع بررسی ،داده ها در اختیار ایشان قرار خواهد گرفت.

ارسال ایمیل به نویسنده مسول مطالعه به آدرس زیر: saminalavi@hotmail.com

حداقل شش ماه پس از چاپ نتایج و با ارسال درخواست از طرق ایمیل و شرح علت درخواست، داده ها کمتر از یک ماه در اختیار ایشان قرار خواهد کرفت.