اثربخشی آموکسی سیلین خوراکی با نیم دوز در کاهش میزان بستری شدن در بیمارستان برای پنومونی آسپیراسیون در بیماران مبتلا به بیماری عصبی عضلانی و فلج مغزی: یک کارآزمایی بالینی تصادفی کنترل شده

هدف از این مطالعه بررسی اثربخشی پروفیلاکتیک آموکسی سیلین با نیم دوز در کاهش دفعات بستری شدن در بیمارستان به دلیل پنومونی آسپیراسیون در کودکان 6 ماهه تا 15 ساله مبتلا به اختلالات عصبی شدید و فلج مغزی است که تحت درمان عصبی مرتبط هستند و در حال حاضر هستند. با عفونت های تنفسی مکرر و سابقه حداقل یک بار بستری شدن در بیمارستان به دلیل پنومونی آسپیراسیون.

این مطالعه یک کارآزمایی بالینی تصادفی دوسوکور، تک مرکزی و کنترل شده با دارونما با طرح متقاطع است که در مرکز طبی کودکان تهران انجام شد.

این کارآزمایی در مرکز طبی کودکان تهران، یک بیمارستان مراقبت های عالی و متخصص در مراقبت های کودکان انجام می شود. هم شرکت کنندگان (یا مراقبان آنها) و هم ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی که مداخله یا دارونما را اجرا می کنند کور هستند. این کارآزمایی در دو مرحله در یک دوره شش ماهه انجام می شود.

معیارهای ورود: کودکان بین 6 ماه تا 15 سال. تشخیص اختلالات عصبی شدید و فلج مغزی. تحت درمان عصبی مرتبط. سابقه عفونت های تنفسی مکرر. حداقل یک بار به دلیل پنومونی آسپیراسیون در بیمارستان بستری شده باشند. معیارهای خروج: آلرژی یا عدم تحمل شناخته شده به آموکسی سیلین. استفاده کنونی از سایر آنتی بیوتیک های پیشگیرانه برای هر بیماری دیگر. وجود یک نقص ایمنی شدید همزمان. وجود سایر بیماری های مزمن شدید که ممکن است بر دفعات بستری شدن در بیمارستان تأثیر بگذارد. عدم رضایت سرپرست قانونی یا سرپرست برای شرکت در مطالعه.

مداخله در این مطالعه تجویز پیشگیرانه آموکسی سیلین با نیم دوز (25 میلی گرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن روزانه، خوراکی) به مدت 3 ماه است.

فراوانی بستری شدن در بیمارستان به دلیل ذات الریه آسپیراسیون در کودکانی که تحت درمان پیشگیرانه با آموکسی سیلین نیم دوز قرار می گیرند، در مقایسه با دوره ای که آنتی بیوتیک دریافت نمی کنند.

یک روش تصادفی‌سازی مناسب می‌تواند تصادفی‌سازی بلوکی باشد، که تضمین می‌کند تعداد مساوی از شرکت‌کنندگان در هر زمان معین، نصف دوز آموکسی‌سیلین یا دارونما دریافت می‌کنند. شرکت‌کنندگان منفرد واحد تصادفی‌سازی خواهند بود و در صورت لزوم، تصادفی‌سازی طبقه‌ای می‌تواند برای کنترل متغیرهایی مانند سن، شدت بیماری یا جنس استفاده شود. یک مولد اعداد تصادفی کامپیوتری، در نرم افزارهایی مانند Microsoft Excel یا SPSS، برای ایجاد دنباله تخصیص تصادفی استفاده می شود. دنباله تصادفی که بر اساس روش تصادفی سازی انتخاب شده ساخته شده است، برای تخصیص شرکت کنندگان به گروه ها به گونه ای استفاده می شود که تخصیص را پنهان کند. این را می توان با استفاده از یک سیستم متمرکز مبتنی بر وب انجام داد که گروه شرکت کننده را تنها پس از تأیید ثبت نام نشان می دهد، بنابراین از سوگیری انتخاب جلوگیری می کند. این استراتژی تصادفی‌سازی، در صورت اجرا، مطالعه شما را به یک کارآزمایی تصادفی‌سازی و کنترل‌شده تبدیل می‌کند و امکان مقایسه مستقیم اثربخشی آموکسی‌سیلین با نصف دوز پیشگیرانه در مقابل دارونما را در پیشگیری از پنومونی آسپیراسیون در جمعیت هدف شما فراهم می‌کند.

کورسازی در سه گروه اعمال خواهد شد: شرکت کنندگان، افرادی که مداخلات را اجرا می کنند و تیم ارزیابی کننده پیامدها. بیایید نحوه دستیابی به این امر برای هر گروه را مرور کنیم: شرکت کنندگان: به بیماران (یا مراقبان آنها) گفته نمی شود که آموکسی سیلین یا دارونما را دریافت می کنند. هم آموکسی سیلین و هم دارونما باید ظاهر و طعم یکسانی داشته باشند تا از حدس زدن تکلیف گروهی توسط شرکت کنندگان جلوگیری شود. ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی: پزشکان، پرستاران، فیزیوتراپیست ها و هر متخصص دیگری که در اجرای مداخله یا ارائه مراقبت به شرکت کنندگان در طول کارآزمایی دخیل هستند نیز کور خواهند شد. آنها نمی دانند که آیا آموکسی سیلین یا دارونما را به یک بیمار خاص تجویز می کنند. این را می توان با داشتن یک تیم جداگانه مسئول بسته بندی و برچسب گذاری مداخله (آموکسی سیلین یا دارونما) به دست آورد. مداخله در یک بسته یکسان و کدگذاری شده تحویل داده می‌شود و کد تنها پس از تکمیل مطالعه شکسته می‌شود. ارزیابی‌کنندگان نتیجه و گردآورندگان داده‌ها: کسانی که پیامدها را ارزیابی می‌کنند (مثلاً فراوانی ذات‌الریه آسپیراسیون) و کسانی که داده‌ها را جمع‌آوری می‌کنند نیز نسبت به تخصیص گروهی کور خواهند شد. آنها فقط به تکالیف گروهی کدگذاری شده دسترسی خواهند داشت و نمی دانند کدام کد با گروه آموکسی سیلین و کدام با گروه دارونما مطابقت دارد. این مهم است تا اطمینان حاصل شود که دانش آنها بر ارزیابی نتایج یا جمع آوری داده ها تأثیر نمی گذارد.

این مجموعه داده شامل تمام داده‌های شرکت‌کننده فردی (IPD) شناسایی‌نشده جمع‌آوری‌شده مربوط به این مطالعه است. این شامل: اطلاعات دموگرافیک پایه (سن، جنسیت، مشخصات بیماری عصبی، سابقه پزشکی گذشته) اطلاعات دقیق درباره دوز و مدت زمان تجویز آموکسی سیلین. اطلاعات مربوط به درمان های عصبی استاندارد ارائه شده در کنار مداخله مطالعه. داده های پیامد در مورد فراوانی بستری شدن در بیمارستان به دلیل پنومونی آسپیراسیون در هر دو مرحله مداخله و مرحله کنترل. هرگونه عوارض جانبی یا عوارض جانبی ثبت شده لطفاً توجه داشته باشید که برای محافظت از حریم خصوصی شرکت‌کنندگان، همه داده‌ها کاملاً ناشناس خواهند بود و هر فیلد داده حساس مطابق با مقررات مربوط به حفاظت از داده‌ها با دقت مدیریت می‌شود.

داده‌های این کارآزمایی بالینی از شش ماه پس از انتشار نتایج اولیه مطالعه، که پیش‌بینی می‌شود در حدود ژانویه 2024 باشد، در دسترس خواهند بود. این فایل‌ها به مدت پنج سال تا دسامبر 2028 در دسترس خواهند بود. این پنجره در دسترس بودن، امکان دسترسی بیشتر را فراهم می‌کند. تجزیه و تحلیل مستقل و متاآنالیز توسط محققان علاقه مند با حفظ تعادل با نیاز به تازگی و مرتبط بودن داده ها. درخواست های دسترسی ارسال شده پس از تاریخ پایان به صورت موردی بررسی می شود.

داده‌های شرکت‌کننده فردی شناسایی نشده (IPD) و اسناد پشتیبان با محققان واجد شرایط در سراسر جهان، صرف‌نظر از وابستگی آنها به سازمان‌های دانشگاهی، غیرانتفاعی یا انتفاعی به اشتراک گذاشته می‌شود. شرط اولیه این است که طرف درخواست کننده باید در تحقیقات مرتبط با سلامت شرکت داشته باشد و یک پیشنهاد روش شناختی مناسب برای استفاده از داده ها داشته باشد. درخواست‌های همه طرف‌های واجد شرایط برای ترویج استفاده گسترده از داده‌ها و ارتقای درک جمعی ما از اختلالات عصبی شدید و پنومونی آسپیراسیون در کودکان در نظر گرفته می‌شود.

دسترسی به داده‌های شرکت‌کنندگان شناسایی‌نشده (IPD) و اسناد مرتبط با اهداف تحقیقات علمی که با منافع عمومی همسو باشد، اعطا خواهد شد. درخواست‌های دسترسی بر اساس معیارهای زیر بررسی می‌شوند: مطالعه پیشنهادی باید دارای یک هدف علمی روشن و یک روش شناسی صحیح باشد. داده های درخواستی باید برای دستیابی به این هدف ضروری باشند. محقق یا تیم تحقیقاتی درخواست کننده باید تخصص و تجربه کافی را برای انجام تحلیل پیشنهادی نشان دهد. استفاده پیشنهادی از داده ها باید با استانداردها و مقررات اخلاقی مربوطه برای حفاظت از داده ها و حریم خصوصی بیمار مطابقت داشته باشد. درخواست کننده باید متعهد شود که از داده ها فقط برای تجزیه و تحلیل پیشنهادی استفاده کند، تلاشی برای شناسایی تک تک شرکت کنندگان نداشته باشد و پس از تکمیل تجزیه و تحلیل، داده ها را به طور ایمن از بین ببرد. درخواست‌های دسترسی به داده‌ها توسط کمیته دسترسی به داده‌ها، متشکل از اعضای تیم تحقیقاتی ما و کارشناسان مستقل بررسی می‌شوند. کمیته هر درخواست را بر اساس معیارهای مشخص شده ارزیابی می کند و ظرف چهار هفته پس از درخواست پاسخ ارائه می کند. در صورت اعطای دسترسی، داده ها از طریق یک پلت فرم به اشتراک گذاری داده ایمن به همراه اسناد مربوطه برای کمک به تفسیر و استفاده از آن به اشتراک گذاشته می شود.

همه درخواست‌ها برای داده‌های شرکت‌کننده فردی شناسایی نشده (IPD) و اسناد همراه باید به محقق اصلی مطالعه ارسال شود. پژوهشگران علاقه مند می توانند یک پیشنهاد کتبی با جزئیات استفاده مورد نظر خود از داده ها را به آدرس ایمیل زیر ارسال کنند: [sh.mirlohi2004@gmail.com]. لطفاً توجه داشته باشید که تمامی درخواست‌ها پس از دریافت تایید می‌شوند و در عرض چهار هفته از وضعیت درخواست خود مطلع خواهید شد.

فرآیند دسترسی به این اسناد یا فایل های داده برای اطمینان از استفاده ایمن، اخلاقی و موثر از داده ها طراحی شده است. مراحل انجام شده به شرح زیر است: ارسال اولیه پیشنهاد: پژوهشگران علاقه مند باید ابتدا یک پیشنهاد کتبی را به آدرس ایمیل مشخص شده ارسال کنند. این پیشنهاد باید هدف داده های درخواستی، مجموعه داده های خاص مورد نیاز و روش تحلیل آماری پیشنهادی را مشخص کند. بررسی پروپوزال: پس از دریافت پروپوزال، تیم تحقیقاتی ما آن را بررسی می کند تا اطمینان حاصل شود که داده های درخواستی برای تحقیقات علمی یا پزشکی معتبر مورد استفاده قرار خواهند گرفت. این روند بررسی معمولاً حدود 2-4 هفته طول می کشد. توافقنامه استفاده از داده ها: در صورت تایید پروپوزال، از محقق خواسته می شود تا قرارداد استفاده از داده ها را امضا کند. این توافقنامه، شرایط و ضوابط استفاده از داده‌ها، از جمله تعهدات برای حفظ محرمانه بودن شرکت‌کنندگان، عدم تلاش برای شناسایی مجدد، استفاده از داده‌ها فقط برای اهداف مورد تایید، و دفع داده‌ها پس از مدت توافق شده را مشخص می‌کند. دسترسی به داده: هنگامی که قرارداد استفاده از داده امضا و بازگردانده شد، تیم مدیریت داده ما مجموعه داده های درخواستی را آماده می کند. بسته به پیچیدگی و اندازه داده های درخواستی، این فرآیند ممکن است ۲ تا ۴ هفته دیگر طول بکشد. پیگیری: پس از دریافت داده‌ها، از محققان انتظار می‌رود که گزارش‌های پیشرفت دوره‌ای را رعایت کنند و یافته‌های خود را قبل از هر گونه انتشار یا انتشار عمومی نتایج با تیم ما در میان بگذارند. در مجموع، محققان باید پیش‌بینی کنند که کل فرآیند، از ارائه پیشنهاد اولیه تا دریافت داده‌ها، ممکن است 2 تا 3 ماه طول بکشد. ما محققان را تشویق می کنیم که بر اساس آن برنامه ریزی کنند و از درک و صبر آنها قدردانی کنیم.