ارزیابی کارآیی و ایمنی داروی رومی پلاستیم در کودکان مبتلا به کمخونی آپلاستیک اکتسابی مقاوم به داروهای سرکوبگر ایمنی

اثربخشی و ایمنی داروی رومیپلاستیم در ایجاد پاسخ کامل یا نسبی هماتولوژیک در کودکان مبتلا به کمخونی آپلاستیک اکتسابی شدید که به داروهای سرکوبگر ایمنی پاسخ نداده اند.

مطالعه فاز 2-3، تک بازویی بدون کورسازی با ارزیابی پیامد پس از درمان

داروی رومی پلاستیم بصورت زیرجلدی با دوز 10 میکروگرم به ازای وزن بدن از هفته 1 تا 4 درمان تزریق میشود. سپس از هفته 5 تا 27 درمان بر اساس پاسخ پلاکتی و عوارض جانبی احتمالی دوز دارو هر 4 هفته به میزان 5 میکروگرم به ازای وزن بدن افزایش می یابد تا حداکثر به دوز 20 میکروگرم به ازای وزن بدن برسد یا پاسخ پلاکتی ایجاد شود. درصورتیکه پلاکت به بالای 200 هزار رسید دوز رومی پلاستیم یک مرحله (5 میکروگرم به ازای وزن بدن) کاهش می یابد. زمانی که پاسخ درمانی در هر 3 رده خونی مشاهده شد دوز رومی پلاستیم بتدریج کاهش می یابد و در نهایت قطع می گردد.

کودکان 1 ماهه تا 18 ساله با کمخونی آپلاستیک اکتسابی شدید و خیلی شدید و همچنین انواع غیر شدید وابسته به تزریق خون و پلاکت که کاندید درمان با داروهای سرکوبگر ایمنی (آنتی تیموسیت گلوبولین به اضافه سیکلوسپورین) نیستند و یا به این داروها مقاوم بوذه اند وارد مطالعه خواهند شد. شرایط عدم ورود به مطالعه شامل موارد زیر است: کمخونی آپلاستیک ارثی، لوکمی میلویید حاد یا سندروم میلودیسپلاستیک، سرطان در طی 5 سال قبل از شروع مطالعه، هموگلوبینوری حمله ای شبانه، ناهنحاری کروموزومی در مغزاستخوان، فیبروز مغزاستخوان در رنگ آمیزی رتیکولین، بیماران کاندید پیوند مغزاستخوان در زمان مطالعه

این مطالعه به صورت تک گروهی انجام میشود. داروی رومیپلاستیم به تمام بیمارانی که وارد مطالعه میشوند تزریق میشود.

پاسخ کامل یا نسبی هماتولوژیک در هفته 27 درمان

داده های فردی شرکت کنندگان بدون ذکر نام قابل اشتراک گذاری است

داده ها در صورت لزوم پس از چاپ نتایج قابل دسترسی خواهد بود

داده ها در صورت درخواست در اختیار محققین دانشگاهی قرار خواهد گرفت.

سایر محققین با اجازه محقق اصلی طرح جهت مقاصد پژوهشی اجازه استفاده از داده ها را خواهند داشت.

جهت دریافت داده ها به محقق اصلی پیام دهید.

داده ها در صورت موافقت کمیته اخلاق دانشگاه قابل دسترسی خواهند بود