تعین اثربخشی و عوارض دو داروی اسپینرازا و ریسدیپلام بر عملکرد حرکتی بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی
طراحی
مطالعه مداخله ای جهت بررسی عوارض و اثربخشی دو داروی موردی تایید FDA برای بیماران SMA، بدون گروه کنترل، کورسازی نشده، تصادفی نشده
نحوه و محل انجام مطالعه
بیماران مشکوک به SMA از دو استان همدان و کرمانشاه به بیمارستان بعثت همدان فراخوانده میشوند ، افرادی که تشخیص بیماری در آنها به تایید برسد و رضایت جهت شرکت داشته باشند وارد مطالعه خواهند شد.
شرکت کنندگان/شرایط ورود و عدم ورود
بیماران تایید شده بیماری SMA توسط فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان منتخب در دو استان همدان و کرمانشاه، بیمارانی که خود و یا ولی قانونی آن ها رضایت آگاهانه جهت تزریق دارو و شرکت در مطالعه را داشته باشند
گروههای مداخله
گروه دریافت کننده اسپینرازا
گروه دریافت کننده ریسدیپلام
متغیرهای پیامد اصلی
نمره ارزیابی عملکرد حرکتی طبق سیستم نمره دهی Hammersmith و HINE
اطلاعات عمومی
علت بروز رسانی
نام اختصاری
اطلاعات ثبت در مرکز
شماره ثبت کارآزمایی در مرکز:IRCT20120821010634N4
تاریخ تایید ثبت در مرکز:2023-05-27, ۱۴۰۲/۰۳/۰۶
زمانبندی ثبت:registered_while_recruiting
آخرین بروز رسانی:2023-05-27, ۱۴۰۲/۰۳/۰۶
تعداد بروز رسانیها:0
تاریخ تایید ثبت در مرکز
2023-05-27, ۱۴۰۲/۰۳/۰۶
اطلاعات تماس ثبت کننده
نام
افشين فياضي
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشكي همدان
کشور
جمهوری اسلامی ایران
تلفن
+98 81 1264 0075
آدرس ایمیل
afshin_fay@yahoo.com
وضعیت بیمار گیری
بیمار گیری تمام شده
منبع مالی
تاریخ شروع بیمار گیری مورد انتظار
2023-04-21, ۱۴۰۲/۰۲/۰۱
تاریخ پایان بیمار گیری مورد انتظار
2024-09-19, ۱۴۰۳/۰۶/۲۹
تاریخ شروع بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ پایان بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ خاتمه کارآزمایی
خالی
عنوان علمی کارآزمایی
بررسی اثربخشی و عوارض دو داروی اسپینرازا و ریسدیپلام بر عملکرد حرکتی بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی ، یک مطالعه مداخله ای
عنوان عمومی کارآزمایی
اثربخشی و عوارض دو داروی اسپینرازا و ریسدیپلام بر عملکرد حرکتی بیماران مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی
هدف اصلی مطالعه
درمانی
شرایط عمده ورود و عدم ورود به مطالعه
شرایط عمده ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
تشخیص SMA بالینی توسط فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان
تشخیص SMA بر اساس تست ژنتیک
شرایط عمده عدم ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
عدم رضایت بیمار
سن
بدون محدودیت سنی
جنسیت
هر دو
فاز مطالعه
مصداق ندارد
گروههای کور شده در مطالعه
اطلاعات موجود نیست
حجم نمونه کل
حجم نمونه پیشبینی شده:
30
تصادفی سازی (نظر محقق)
اختصاص غیر تصادفی به گروههای مداخله و کنترل
توصیف نحوه تصادفی سازی
کور سازی (به نظر محقق)
کور نشده است
توصیف نحوه کور سازی
دارو نما
ندارد
اختصاص به گروههای مطالعه
موازی
سایر مشخصات طراحی مطالعه
کد ثبت در سایر مراکز ثبت بینالمللی
خالی
تاییدیه کمیتههای اخلاق
1
کمیته اخلاق
نام کمیته اخلاق
کمیته اخلاق دانشگاه علوم پزشکی همدان
آدرس خیابان
خیابان شهید فهمیده، دانشگاه علوم پزشکی همدان، معاونت پژوهشی
شهر
همدان
استان
همدان
کد پستی
6517838678
تاریخ تایید
2023-03-04, ۱۴۰۱/۱۲/۱۳
کد کمیته اخلاق
IR.UMSHA.REC.1401.1046
بیماریهای (موضوعات) مورد مطالعه
1
شرح
آتروفی عضلانی نخاعی
کد ICD-10
G12
توصیف کد ICD-10
Spinal muscular atrophy and related syndromes
متغیر پیامد اولیه
1
شرح متغیر پیامد
ارزیابی عملکرد حرکتی
مقاطع زمانی اندازهگیری
یک ماه ، سه ماه، و شش ماه پس از شروع دارو
نحوه اندازهگیری متغیر
نمره ارزیابی عملکرد حرکتی براساس سیستم نمره دهی Hammersmith و HINE
2
شرح متغیر پیامد
عوارض بالینی مصرف دارو ها
مقاطع زمانی اندازهگیری
یک ماه، سه ماه و شش ماه بعد از شروع دارو
نحوه اندازهگیری متغیر
پر کردن چک لیست با پرسش از بیمار، درخواست آزمایشات شمارش گلبول های خونی ، تست های عملکرد کلیوی و کبدی
متغیر پیامد ثانویه
خالی
گروههای مداخله
1
شرح مداخله
گروه مداخله: دریافت کنندگان داروی اسپینرازا، تزریق اسپینرازا به صورت داخل نخاعی است و ابتدا پنج سی سی از مایع مغزی نخاعی خارج می گردد سپس پنج سی سی از دارو معادل 12 میلی گرم به صورت داخل نخاعی (intrathecal, IT) تزریق می گردد. تزریق در روز های صفر، 14، 28، 63 و سپس هر 4 ماه یک بار صورت میگیرد. (ساخته شرکت های Biogen و Alcyone Therapeutics)
طبقه بندی
درمانی - داروها
2
شرح مداخله
گروه مداخله: دریافت کنندگان داروی ریسدیپلام، این دارو به صورت خوراکی و روزانه با دوز تعیین شده برحسب سن و وزن مورد استفاده قرار میگیرد. (زیر 2 ماه: 0.15 mg/kg - دو ماه تا دو سال، 0.2 mg/kg - بالای دو سال و وزن زیر 20 کیلوگرم: 0.25 mg/kg - بالای دو سال و بیشتر از 20 کیلوگرم: 5 mg) (ساخته شرکت Genentech, Inc)
طبقه بندی
درمانی - داروها
مراکز بیمار گیری
1
مرکز بیمار گیری
نام مرکز بیمار گیری
بیمارستان بعثت همدان
نام کامل فرد مسوول
افشین فیاضی
آدرس خیابان
بلوار مطهری
شهر
همدان
استان
همدان
کد پستی
6514845411
تلفن
+98 81 3264 0030
ایمیل
Besat@umsha.ac.ir
حمایت کنندگان / منابع مالی
1
حمایت کننده مالی
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی همدان
نام کامل فرد مسوول
رضا شکوهی
آدرس خیابان
خیابان شهید فهمیده
شهر
همدان
استان
همدان
کد پستی
6517838678
تلفن
+98 81 3131 0000
ایمیل
info.research@umsha.ac.ir
ردیف بودجه
کد بودجه
آیا منبع مالی همان سازمان یا نهاد حمایت کننده مالی است؟