اثربخشی و ایمنی داروی رومیپلاستیم در ایجاد پاسخ کامل یا نسبی هماتولوژیک در کودکان مبتلا به کمخونی آپلاستیک اکتسابی شدید که تاکنون درمان سرکوبگر ایمنی دریافت نکرده اند.
طراحی
مطالعه تک بازویی فاز 2-3 کورسازی نشده با ارزیابی پیامدهای درمان پس از مطالعه
نحوه و محل انجام مطالعه
بیماران بستری شده در بیمارستان آنکولوژی امیر با تشخیص قطعی کم خونی آپلاستیک اکتسابی که کاندید دریافت داروی سرکوبگر ایمنی هستند تحت مداخله درمانی با داروی رومیپلاستیم قرار می گیرند. مطالعه تک بازویی است و کورسازی ندارد.
.
شرکت کنندگان/شرایط ورود و عدم ورود
معیارهای ورود به مطالعه:
کودکان زیر 18 سال مبتلا به کمخونی آپلاستیک شدید و خیلی شدید اکتسابی که کاندید درمان داروهای سرکوبگر ایمنی (انتی تیموسیت گلوبولین و سیکلوسپورین) هستند.
معیارهای خروج از مطالعه: کمخونی آپلاستیک اکتسابی، بیمارانی که قبلا با داروهای سرکوبگر ایمنی درمان شده اند، عفونت فعال کنترل نشده همزمان ، ابتلا به سرطان فعال یا سابقه ابتلا به سرطان در 5 سال گذشته، هموگلوبینوری حمله ای شبانه، اختلال کروموزومی در مغزاستخوان ،فیبروز مغزاستخوان، عفونت فعال یا مخفی توبرکولوز، هپاتیت ب و سی، ایدز و لیشمانیوز احشایی، عفونت فعال ویروس سایتومگالوویروس، بیمار در حال مراحل آماده سازی پیوند سلولهای بنیادی خونساز باشد.
گروههای مداخله
این مطالعه به صورت تک گروهی انجام میشود. داروی رومیپلاستیم به تمام بیمارانی که وارد مطالعه میشوند تزریق میشود.
متغیرهای پیامد اصلی
متغیرهای پیامد اصلی:
پاسخ کامل یا نسبی هماتولوژیک در هفته 27 درمان
اطلاعات عمومی
علت بروز رسانی
نام اختصاری
اطلاعات ثبت در مرکز
شماره ثبت کارآزمایی در مرکز:IRCT20221129056655N2
تاریخ تایید ثبت در مرکز:2023-09-23, ۱۴۰۲/۰۷/۰۱
زمانبندی ثبت:registered_while_recruiting
آخرین بروز رسانی:2023-09-23, ۱۴۰۲/۰۷/۰۱
تعداد بروز رسانیها:0
تاریخ تایید ثبت در مرکز
2023-09-23, ۱۴۰۲/۰۷/۰۱
اطلاعات تماس ثبت کننده
نام
محمدرضا بردبار
نام سازمان / نهاد
کشور
جمهوری اسلامی ایران
تلفن
+98 71 3632 3067
آدرس ایمیل
mbordbar53@gmail.com
وضعیت بیمار گیری
بیمار گیری تمام شده
منبع مالی
تاریخ شروع بیمار گیری مورد انتظار
2023-06-22, ۱۴۰۲/۰۴/۰۱
تاریخ پایان بیمار گیری مورد انتظار
2025-03-19, ۱۴۰۳/۱۲/۲۹
تاریخ شروع بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ پایان بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ خاتمه کارآزمایی
خالی
عنوان علمی کارآزمایی
بررسی اثربخشی و ایمنی داروی رومیپلاستیم در کودکان مبتلا به کمخونی آپلاستیک اکتسابی شدید که تاکنون داروی سرکوبگر ایمنی دریافت نکرده اند
عنوان عمومی کارآزمایی
بررسی اثر رومیپلاستیم در کمخونی آپلاستیک اکتسابی درمان نشده
هدف اصلی مطالعه
درمانی
شرایط عمده ورود و عدم ورود به مطالعه
شرایط عمده ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
کودکان 1 ماهه تا سن 18 سال مبتلا به کمخونی آپلاستیک شدید و خیلی شدید که کاندید دریافت داروی سرکوبگر ایمنی (آنتی تیموسیت گلوبولین و سیکلوسپورین) هستند
شرایط عمده عدم ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
بیماران مبتلا به کمخونی آپلاستیک ارثی
بیماران درمان شده با آنتی تیموسیت گلوبولین و سیکلوسپورین
بیماران مبتلا به لوکمی میلویید حاد یا سندروم میلودیسپلاستیک
عفونت فعال همزمان که به درمان پاسخ مناسبی نداده است
ابتلا به سرطان فعال یا سابقه ابتلا به سرطان در 5 سال گذشته قبل از شروع مطالعه
ابتلا به هموگلوبینوری حمله ای شبانه
سابقه ناهنجاری کروموزومی در مغزاستخوان
فیبروز مغزاستخوان در رنگ آمیزی رتیکولین
عفونت فعال یا مخفی اچ آی وی
عفونت فعال یا مخفی هپاتیت ب
عفونت فعال یا مخفی هپاتیت سی
عفونت فعال یا مخفی توبرکلوز
عفونت فعال یا مخفی لیشمانیوز احشایی
بیماری که در زمان مطالعه در حال آماده سازی برای پیوند سلولهای بنیادی خونساز است
سن
از سن 1 ماهه تا سن 18 ساله
جنسیت
هر دو
فاز مطالعه
2-3
گروههای کور شده در مطالعه
اطلاعات موجود نیست
حجم نمونه کل
حجم نمونه پیشبینی شده:
23
تصادفی سازی (نظر محقق)
مصداق ندارد
توصیف نحوه تصادفی سازی
کور سازی (به نظر محقق)
کور نشده است
توصیف نحوه کور سازی
دارو نما
ندارد
اختصاص به گروههای مطالعه
تنها
سایر مشخصات طراحی مطالعه
کد ثبت در سایر مراکز ثبت بینالمللی
خالی
تاییدیه کمیتههای اخلاق
1
کمیته اخلاق
نام کمیته اخلاق
کمیته اخلاق دانشگاه علوم پزشکی شیراز
آدرس خیابان
شیراز - خیابان زند - جنب هلال احمر - ساختمان مرکزی دانشگاه علوم پزشکی شیراز - طبقه هفتم
شهر
شیراز
استان
فارس
کد پستی
7134814336
تاریخ تایید
2023-07-05, ۱۴۰۲/۰۴/۱۴
کد کمیته اخلاق
IR.SUMS.MED.REC.1402.140
بیماریهای (موضوعات) مورد مطالعه
1
شرح
کمخونی آپلاستیک اکتسابی
کد ICD-10
D61.3
توصیف کد ICD-10
Idiopathic aplastic anemia
متغیر پیامد اولیه
1
شرح متغیر پیامد
پاسخ هماتولوژیک کامل یا نسبی
مقاطع زمانی اندازهگیری
پایان هفته 27 ام مطالعه
نحوه اندازهگیری متغیر
انجام آزمایش CBC
متغیر پیامد ثانویه
1
شرح متغیر پیامد
مدت زمان حصول پاسخ کامل یا نسبی هماتولوژیک
مقاطع زمانی اندازهگیری
هفته ای یک بار
نحوه اندازهگیری متغیر
شمارش گلبولهای قرمز، سفید و پلاکت خون محیطی
2
شرح متغیر پیامد
میزان نیاز به تزریق خون یا پلاکت
مقاطع زمانی اندازهگیری
پایان هفته 27
نحوه اندازهگیری متغیر
نسبت بیماران بی نیاز از تزریق یا کاهش نیاز به تزریق به کل بیمارانی که در طی 8 هفته قبل از شروع اولین دوز رومی پلاستیم تزریق خون یا پلاکت داشته اند.
گروههای مداخله
1
شرح مداخله
گروه مداخله: داروی رومی پلاستیم (ساخت کارخانه امژن با نام تجاری ان-پلیت) با دوز 10 میکروگرم به ازای وزن بدن بصورت هفتگی برای 4 هفته متوالی تزریق میشود. دارو در روز اول درمان سرکوبگر ایمنی (آنتی تیموسیت گلوبولین اسبی با دوز 40 میلی گرم به ازای وزن بدن در روز به مدت 4 روز به علاوه سیکلوسپورین با دوز 10 میلی گرم به ازای وزن بدن در روز منقسم در 2 دوز مساوی) شروع میشود. از هفته 5 تا هفته 27 درمان دوز داروی رومی پلاستیم بر اساس عدد پلاکت و یا عوارض احتمالی تنظیم میشود. دوز دارو هر 4 هفته به میزان 5 میکروگرم به ازای وزن بدن و حداکثر دوز 20 میکروگرم به ازای وزن بدن تا زمان حصول پاسخ پلاکتی افزایش می یابد. در صورت پلاکت بیشتر از 200 هزار ، دوز دارو یک مرحله (5 میکروگرم به ازای وزن بدن) کاهش می یابد. زمانی که پاسخ در هر 3 رده خونی مشاهده شد روند کاهش دوز تا قطع کامل دارو ادامه می یابد.منظور از پاسخ در هر 3 رده خونی پلاکت بالای 50 هزار، هموگلوبین بالای 10 و نوتروفیل بالای 1000 می باشد که به مدت حداقل 8 هفته بدون نیاز به تزریق خون پایدار بماند.
طبقه بندی
درمانی - داروها
مراکز بیمار گیری
1
مرکز بیمار گیری
نام مرکز بیمار گیری
بیمارستان آنکولوژی امیر
نام کامل فرد مسوول
محمدرضا بردبار
آدرس خیابان
فرهنگ شهر- بیمارستان آنکولوژی امیر
شهر
شیراز
استان
فارس
کد پستی
7187915998
تلفن
+98 71 3632 3532
فکس
+98 71 3632 5655
ایمیل
mbordbar53@gmail.com
حمایت کنندگان / منابع مالی
1
حمایت کننده مالی
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی شیراز
نام کامل فرد مسوول
محمدهاشم هاشم پور
آدرس خیابان
شیراز - خیابان زند - جنب هلال احمر - ساختمان مرکزی دانشگاه علوم پزشکی شیراز - طبقه هفتم
شهر
شیراز
استان
فارس
کد پستی
7134814336
تلفن
+98 71 3235 7282
فکس
+98 71 3212 2430
ایمیل
hashempurm@sums.ac.ir
ردیف بودجه
کد بودجه
آیا منبع مالی همان سازمان یا نهاد حمایت کننده مالی است؟
بلی
عنوان منبع مالی
دانشگاه علوم پزشکی شیراز
درصد تامین مالی مطالعه توسط این منبع
100
بخش عمومی یا خصوصی
عمومی
مبدا اعتبار از داخل یا خارج کشور
داخلی
طبقه بندی منابع اعتبار خارحی
خالی
کشور مبدا
طبقه بندی موسسه تامین کننده اعتبار
دانشگاهی
فرد مسوول پاسخگویی عمومی کارآزمایی
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی شیراز
نام کامل فرد مسوول
محمدرضا بردبار
موقعیت شغلی
استاد
آخرین مدرک تحصیلی
فوق تخصص
سایر حوزههای کاری/تخصصها
خون شناسی
آدرس خیابان
فرهنگ شهر، بیمارستان آنکولوژی امیر
شهر
شیراز
استان
فارس
کد پستی
71879-15998
تلفن
+98 71 3632 3532
ایمیل
mbordbar53@gmail.com
فرد مسوول پاسخگویی علمی مطالعه
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی شیراز
نام کامل فرد مسوول
محمدرضا بردبار
موقعیت شغلی
استاد
آخرین مدرک تحصیلی
فوق تخصص
سایر حوزههای کاری/تخصصها
خون شناسی
آدرس خیابان
فرهنگ شهر- بیمارستان آنکولوژی امیر
شهر
شیراز
استان
فارس
کد پستی
71879-15998
تلفن
+98 71 3632 3532
ایمیل
mbordbar53@gmail.com
فرد مسوول بهروز رسانی اطلاعات
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی شیراز
نام کامل فرد مسوول
محمدرضا بردبار
موقعیت شغلی
استاد
آخرین مدرک تحصیلی
فوق تخصص
سایر حوزههای کاری/تخصصها
خون شناسی
آدرس خیابان
فرهنگ شهر- بیمارستان آنکولوژی امیر
شهر
شیراز
استان
فارس
کد پستی
71879-15998
تلفن
+98 71 3632 3532
ایمیل
mbordbar53@gmail.com
برنامه انتشار
فایل داده شرکت کنندگان (IPD)
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
پروتکل مطالعه
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
نقشه آنالیز آماری
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
فرم رضایتنامه آگاهانه
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
گزارش مطالعه بالینی
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
کدهای استفاده شده در آنالیز
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
نظام دستهبندی داده (دیکشنری داده)
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
عنوان و جزییات بیشتر در مورد داده/مستند
داده های فردی شرکت کنندگان بدون ذکر نام قابل اشتراک گذاری است.
بازه زمانی امکان دسترسی به داده/مستند
داده ها در صورت لزوم پس از چاپ نتایج قابل دسترسی خواهد بود
کسانی که اجازه دارند به داده/مستند دسترسی پیدا کنند
داده ها در صورت درخواست در اختیار محققین دانشگاهی قرار خواهد گرفت.
به چه منظور و تحت چه شرایطی داده/مستند قابل استفاده است
سایر محققین با اجازه محقق اصلی طرح جهت مقاصد پژوهشی اجازه استفاده از داده ها را خواهند داشت.
برای دریافت داده/مستند به چه کسی یا کجا مراجعه شود
جهت دریافت داده ها به محقق اصلی (محمدرضا بردبار) پیام دهید. برای این منظور میتوانید به شماره 09177072149 پیام دهید و یا به آدرس mbordbar53@gmail.com ایمیل بزنید.
یک درخواست برای داده/مستند چه فرایندی را طی میکند
داده ها در صورت موافقت کمیته اخلاق دانشگاه قابل دسترسی خواهند بود. یرای این منظور پس از تماس با محقق اصلی، درخواست مزبور به کمیته اخلاق دانشگاه ارسال خواهد شد و در صورت موافقت داده ها در دسترس قرار خواهند گرفت. بطور معمول این پروسه حدود 30 روز کاری طول خواهد کشید.