بررسی اثرات ان-استیل -ال-لوسین بر بهبود علایم حرکتی در بیمار مبتلا به بیماری کمبود مالتیپل سولفاتاز

شرایط عمده ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:

سن بالای 6 سال بیماری که تشخیص قطعی کمبود مالتیپل سولفاتاز دارد باید علائم بالینی داشته باشد در صورتی که بیمار دارو مصرف می کند باید دوز ثابت خود را حفظ کند/در طول مدت مطالعه درمان خود را تغییر ندهد.

شرایط عمده عدم ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:

هیچ گونه داروی ممنوعی را حداقل 4 هفته قبل از ویزیت 1 و طی مدت مطالعه مصرف نکرده باشد (از جمله هر واریانتی از ان- استیل-دی-ال-لوسین ، آمینوپیریدین ها، ریلوزول ، گاباپنتین، وارنیسلین، کلرزوکسازون، سولفاسالازین، روزوواستاتین بیماری که هر یک از موارد زیر را دارد: اسهال مزمن، از دست دادن بینایی غیرقابل توضیح، بدخیمی ها، دیابت شیرین وابسته به انسولین، سابقه حساسیت به ان-استیل-لوسین یا سایر مشتقات آن (دی، ال، دل-ال)، سابقه حساسیت شناخته شده نسبت به داروهای اورا-بلند یعنی ساکارز ، سوربیتول ، سلولز ، کربوکسی متیل سلولز ، صمغ گزانتان ، کاراگینان ، دیمتیکون ، متیل پارابن و سوربات پتاسیم بیماری که کم بینایی یا کم شنوایی دارد که توانایی او در انجام ارزیابی های مطالعه را مختل می کند. بیماری که مبتلا به آرتروز یا سایر اختلالات اسکلتی عضلانی است که بر تحرک او تأثیر می گذارد و توانایی او در انجام ارزیابی های مطالعه را مختل می کند.

حجم نمونه پیش‌بینی شده: 1