بررسی اثر درمانی ترهالوز در کاهش علایم و اختلالات بیماری نقص مالتیپل سولفاتاز
طراحی
این مطالعه به صورت یک کارآزمایی بالینی غیرتصادفی و بدون گروه کنترل و دارونما طراحی شده است
نحوه و محل انجام مطالعه
بیمارستان کودکان اکبر (مشهد)- دانشکده علوم پزشکی- دانشکده داروسازی
بیماران از بیمارستان کودکان اکبر انتخاب شده و تحت درمان با سرم ترهالوز (تجویز بصورت وریدی 15گرم در هفته) برای مدت 12 هفته قرار خواهند گرفت و نهایتا در انتهای مطالعه پارامترهای مرتبط با بیماری ارزیابی خواهد شد.
شرکت کنندگان/شرایط ورود و عدم ورود
بیمار با تشخیص قطعی MSD
گروههای مداخله
"گروه مداخله" شامل محلول 15% ترهالوز C12H22O11 که یک قندی (دی ساکارید) متشکل از دو واحد گلوکز است که با پیوند آلفا بهم متصل شده اند
متغیرهای پیامد اصلی
بررسی کیفیت زندگی مرتبط با سلامتی با انجام تست (TAPQOL)
اطلاعات عمومی
علت بروز رسانی
نام اختصاری
TTEMSD
اطلاعات ثبت در مرکز
شماره ثبت کارآزمایی در مرکز:IRCT20130829014521N17
تاریخ تایید ثبت در مرکز:2021-03-15, ۱۳۹۹/۱۲/۲۵
زمانبندی ثبت:registered_while_recruiting
آخرین بروز رسانی:2021-03-15, ۱۳۹۹/۱۲/۲۵
تعداد بروز رسانیها:0
تاریخ تایید ثبت در مرکز
2021-03-15, ۱۳۹۹/۱۲/۲۵
اطلاعات تماس ثبت کننده
نام
امیرحسین صاحبکار
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
کشور
جمهوری اسلامی ایران
تلفن
+98 51 1882 9260
آدرس ایمیل
sahebkara@mums.ac.ir
وضعیت بیمار گیری
بیمار گیری تمام شده
منبع مالی
تاریخ شروع بیمار گیری مورد انتظار
2021-02-19, ۱۳۹۹/۱۲/۰۱
تاریخ پایان بیمار گیری مورد انتظار
2021-03-20, ۱۳۹۹/۱۲/۳۰
تاریخ شروع بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ پایان بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ خاتمه کارآزمایی
خالی
عنوان علمی کارآزمایی
بررسی اثر درمانی ترهالوز در بیمار مبتلا به موکوسولفاتیدوز (کمبود و یا نقص مالتیپل سولفاتاز)
عنوان عمومی کارآزمایی
ترهالوز و بیماری نقص مالتیپل سولفاتاز
هدف اصلی مطالعه
درمانی
شرایط عمده ورود و عدم ورود به مطالعه
شرایط عمده ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
ابتلا به بیماری نقص مالتیپل سولفاتاز (تشخیص قطعی بیماری)
شرایط عمده عدم ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
سن
بدون محدودیت سنی
جنسیت
هر دو
فاز مطالعه
2
گروههای کور شده در مطالعه
اطلاعات موجود نیست
حجم نمونه کل
حجم نمونه پیشبینی شده:
1
تصادفی سازی (نظر محقق)
مصداق ندارد
توصیف نحوه تصادفی سازی
کور سازی (به نظر محقق)
کور نشده است
توصیف نحوه کور سازی
دارو نما
ندارد
اختصاص به گروههای مطالعه
تنها
سایر مشخصات طراحی مطالعه
کد ثبت در سایر مراکز ثبت بینالمللی
خالی
تاییدیه کمیتههای اخلاق
1
کمیته اخلاق
نام کمیته اخلاق
Ethics Committee of Mashhad University of Medical Sciences
آدرس خیابان
خیابان دانشگاه- ساختمان قریشی- معاونت پژوهشی دانشگاه علوم پزشکی مشهد
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
9138813944
تاریخ تایید
2021-01-30, ۱۳۹۹/۱۱/۱۱
کد کمیته اخلاق
IR.MUMS.REC.1399.619
بیماریهای (موضوعات) مورد مطالعه
1
شرح
نقص مالتیپل سولفاتاز
کد ICD-10
E75.2
توصیف کد ICD-10
Multiple sulfatase deficiency (also known as 'Austin disease', and 'mucosulfatidosis') is a very rare autosomal recessive lysosomal storage disease caused by a deficiency in multiple sulfatase enzymes, or in formylglycine-generating enzyme, which activate
متغیر پیامد اولیه
1
شرح متغیر پیامد
بررسی کیفیت زندگی مرتبط با سلامتی
مقاطع زمانی اندازهگیری
ابتدای مطالعه (قبل از شروع مداخله) و در انتهای مطالعه (بعد از هفته دوازدهم)
نحوه اندازهگیری متغیر
پرسشنامه و انجام تست TAPQOL که یک پرسشنامه شامل 43 آیتم و سوال هایی در زمینه های متفاوت است که جنبه های مختلف سلامت فیزیکی، اجتماعی، عملکرد شناختی و احساسی فرد بیمار را در بر می گیرد.
متغیر پیامد ثانویه
1
شرح متغیر پیامد
1- بررسی اندازه کبد و طحال از طریق سونوگرافی توسط رادیولوژیست
مقاطع زمانی اندازهگیری
ابتدای مطالعه (قبل از شروع مداخله) و در انتهای مطالعه (بعد از هفته دوازدهم)
نحوه اندازهگیری متغیر
از طریق سونوگرافی توسط رادیولوژیست
2
شرح متغیر پیامد
بررسی سطح سرمی آنزیم های کبدی شامل AST و ALT در سرم بیمار
مقاطع زمانی اندازهگیری
ابتدای مطالعه (قبل از شروع مداخله) و در انتهای مطالعه (بعد از هفته دوازدهم)
نحوه اندازهگیری متغیر
سنجش آنزیمی
3
شرح متغیر پیامد
بررسی ضایعات مغزی
مقاطع زمانی اندازهگیری
ابتدای مطالعه (قبل از شروع مداخله) و در انتهای مطالعه (بعد از هفته دوازدهم)
نحوه اندازهگیری متغیر
اسکن و تصویربرداری از مغز
گروههای مداخله
1
شرح مداخله
گروه مداخله: محلول 15% ترهالوز C12H22O11 که یک قند (دی ساکارید) غیراحیا کننده متشکل از دو واحد گلوکز است که با پیوند آلفا بهم متصل شده اند.
طبقه بندی
درمانی - داروها
مراکز بیمار گیری
1
مرکز بیمار گیری
نام مرکز بیمار گیری
کلینیک غدد و متابولیسم اطفال بیمارستان اکبر
نام کامل فرد مسوول
دکتر امیرحسین صاحبکار
آدرس خیابان
بلوار شهید فکوری
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
30007273010022
تلفن
+98 51 3180 1000
ایمیل
Sahebkara@mums.ac.ir
حمایت کنندگان / منابع مالی
1
حمایت کننده مالی
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
نام کامل فرد مسوول
دکتر محسن تفقدی
آدرس خیابان
معاونت پژوهش و فناوری، مشهد، خیابان دانشگاه، ساختمان قریشی
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
9138813944
تلفن
+98 51 3841 1538
ایمیل
vcresraech@mums.ac.ir
ردیف بودجه
کد بودجه
آیا منبع مالی همان سازمان یا نهاد حمایت کننده مالی است؟
بلی
عنوان منبع مالی
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
درصد تامین مالی مطالعه توسط این منبع
100
بخش عمومی یا خصوصی
عمومی
مبدا اعتبار از داخل یا خارج کشور
داخلی
طبقه بندی منابع اعتبار خارحی
خالی
کشور مبدا
طبقه بندی موسسه تامین کننده اعتبار
دانشگاهی
فرد مسوول پاسخگویی عمومی کارآزمایی
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
نام کامل فرد مسوول
امیرحسین صاحبکار
موقعیت شغلی
دانشیار
آخرین مدرک تحصیلی
Ph.D.
سایر حوزههای کاری/تخصصها
داروسازی
آدرس خیابان
مشهد، میدان آزادی، درب شرقی دانشگاه فردوسی، دانشکده داروسازی
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
9177899191
تلفن
+98 51 1882 9260
فکس
+98 51 1882 3251
ایمیل
sahebkara@mums.ac.ir
فرد مسوول پاسخگویی علمی مطالعه
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
نام کامل فرد مسوول
امیرحسین صاحبکار
موقعیت شغلی
دانشیار
آخرین مدرک تحصیلی
Ph.D.
سایر حوزههای کاری/تخصصها
داروسازی
آدرس خیابان
مشهد، میدان آزادی، درب شرقی دانشگاه فردوسی، دانشکده داروسازی
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
9177899191
تلفن
+98 51 1882 9260
فکس
+98 51 1882 3251
ایمیل
sahebkara@mums.ac.ir
فرد مسوول بهروز رسانی اطلاعات
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
نام کامل فرد مسوول
امیرحسین صاحبکار
موقعیت شغلی
دانشیار
آخرین مدرک تحصیلی
Ph.D.
سایر حوزههای کاری/تخصصها
داروسازی
آدرس خیابان
دانشکده داروسازی، مشهد، میدان آزادی، درب شرقی دانشگاه فردوسی