بررسی اثربخشی تزریق اینتراتکال سلولهای بنیادی مزانشیمی آلوژنیک مشتق ازبندناف در تغییرات فنوتیپی مبتلایان به تحلیل عضلانی نخاعی نوع یک ، دو و سه در مقایسه با گروه شاهد ، کارآزمایی بالینی فاز 1و2
تعیین اثربخشی تزریق اینتراتکال سلولهای بنیادی مزانشیمی مشتق از بند ناف در تغییرات فنوتیپی مبتلایان به بیماری تحلیل عضلانی نخاعی نوع یک ، دو و سه
طراحی
مطالعه کارآزمایی بالینی دو سو کور فاز 1و2 با گروه کنترل است . 60 بیمار اثبات شده تحلیل نخاعی عضلانی ( 20 مورد از هر سه نوع ) در این مطالعه وارد میشوند .
بعد از توجیه احتمال اثر و بروز عوارض وکسب رضایت آگاهانه والدین هر نوع بیماری به صورت اتفاقی به دو گروه ده عددی مداخله و یا شاهد تفکیک میشوند.
نحوه و محل انجام مطالعه
از بیماران معاینات بالینی بعمل آمده و تست الکترو دیاگنوز پایه انجام میگردد. بیماران در مرکز طبی کودکان بستری و بعد تزریق تا 24 ساعت تحت نظر میمانند . بعد گرفتن 2 میلی لیتر مایع مغزی نخاعی ، سو سپانسیون سلولی تزریق میشود. با تقلید ظاهری شبیه به تزریق اینتراتکال در گروه کنترل بیماران و همچنین ارزیابهای بالینی از دو گروه اطلاعی نخواهند داشت . ارزیابی های بالینی وتستهای الکنرو دیاگنوستیک تا یکسال ادامه خواهد داشت .
شرکت کنندگان/شرایط ورود و عدم ورود
شرایط ورود :اثبات ژنتیکی بیماری تحلیل عضلانی نخاعی و نوع آن ، حداقل سن 6ماه و حداکثر 16 سال ، عدم وابستگی به ونتیلاتور ، فقدان اختلالات سایر ارگانها
شرایط عدم ورود : سن زیر 6 ماه و بالای 16 سال ،وابستگی به ونتیلاتور در شروع درمان،وجود بیماری جدی سایر ارگانها
گروههای مداخله
در گروه مداخله سه نوبت تزریق سلول مزانشیمی اینتراتکال به فاصله دو هفته هر بار 20 میلیون سلول انجام میشود . در گروه شاهد سه جلسه هر دو هقته تنها ظاهر شبیه تزریق اینتراتکال تقلید شده و تزریقی انجام نمیشود .
متغیرهای پیامد اصلی
تعیین اثر بخشی سلولهای بنیادی مزانشیمی بر روی طول عمر و احتمالا قدرت عضلانی تحلیل عضلانی نخاعی نوع یک
-تعیین اثر بخشی سلولهای بنیادی مزانشیمی بر روی قدرت عضلانی تحلیل عضلانی نخاعی نوع دو و سه
اطلاعات عمومی
علت بروز رسانی
نام اختصاری
MSCSMA
اطلاعات ثبت در مرکز
شماره ثبت کارآزمایی در مرکز:IRCT20110628006907N15
تاریخ تایید ثبت در مرکز:2020-03-17, ۱۳۹۸/۱۲/۲۷
زمان‌بندی ثبت:prospective
آخرین بروز رسانی:2020-03-17, ۱۳۹۸/۱۲/۲۷
تعداد بروز رسانی‌ها:0
تاریخ تایید ثبت در مرکز
2020-03-17, ۱۳۹۸/۱۲/۲۷
اطلاعات تماس ثبت کننده
نام
دکتر محمودرضا اشرفی
نام سازمان / نهاد
کشور
جمهوری اسلامی ایران
تلفن
+98 21 6612 9252
آدرس ایمیل
ashrafim@tums.ac.ir
وضعیت بیمار گیری
بیمار گیری تمام شده
منبع مالی
تاریخ شروع بیمار گیری مورد انتظار
2020-04-20, ۱۳۹۹/۰۲/۰۱
تاریخ پایان بیمار گیری مورد انتظار
2021-04-20, ۱۴۰۰/۰۱/۳۱
تاریخ شروع بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ پایان بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ خاتمه کارآزمایی
خالی
عنوان علمی کارآزمایی
بررسی اثربخشی تزریق اینتراتکال سلولهای بنیادی مزانشیمی آلوژنیک مشتق ازبندناف در تغییرات فنوتیپی مبتلایان به تحلیل عضلانی نخاعی نوع یک ، دو و سه در مقایسه با گروه شاهد ، کارآزمایی بالینی فاز 1و2
عنوان عمومی کارآزمایی
اثر ات تزریق سلولهای بنیادی مزانشیمی مشتق از بند ناف در درمان بیماری تحلیل عضلانی نخاعی
هدف اصلی مطالعه
درمانی
شرایط عمده ورود و عدم ورود به مطالعه
شرایط عمده ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
اثبات ژنتیکی حذف ژن اس ام ان یک برای تشخیص بیماری تحلیل عضلانی نخاعی ، شمارش تعداد کپی نامبر ژن اس ام ان دو برای طبقه بندی تیپ بیماری ، حداقل سن 6 ماه در تیپ 1 ،عدم نیاز به دستگاه ونتیلاتور در شروع درمان در تیپ 1 ، حداکثر سن 16 سال در تیپ 2و3 ،عدم نیاز به دستگاه ونتیلاتور در تیپ 2و 3 ، فقدان صدمه مغزی - فقدان بیماری کبد - فقدان بیماری کلیه - فقدان بیماری خونی - رضایت آگاهانه بیمار و والدین آنها
بیماران با استفاده از روش تصادفی سازی بلوک بندی شده به دو گروه مداخله و کنترل (سی مورد گروه مداخله با تزریق سلول های مزانشیمی مشتق از بند ناف ده نفر از هر نوع بیماری و سی مورد گروه شاهد بدون تزریق ده نفر از هر نوع بیماری ) تقسیم می شوند.تصادفی سازی با استفاده از بلوکهای 6 و 9 تایی صورت می پذیرد. بلوک بندی قبلا توسط نرم افزار آنلاین تصادفی سازی صورت گرفته است. هماهنگ کننده تصادفی سازی و ارزیابهای بالینی از بیماران هرگروه مطلع نخواهند بود .
کور سازی (به نظر محقق)
دو سویه کور
توصیف نحوه کور سازی
این مطالعه دوسو کوراست وبنابراین ، در گروه کنترل نیز با فروکردن سوزن در پوست ظاهری شبیه انجام پونکسیون لومبار تقلیدشده و سوزن بدون هیچ تزریقی خارج میشود . این روش مشابه گروههای مداخله سه نوبت هر دوهفته تکرار میشود . بیماران ، والدین آنها و گروه ارزیاب از این موضوع آگاه نخواهند بود . در پایان مطالعه چنان که ثابت شود سلول درمانی در گروهای مداخله ها بی خطر بوده و اثرات درمانی نیز به دنبال داشته است در گروهای کنترل نیز تزریقهای سلول بنیادی انجام خواهد شد تا از لحاظ اخلاقی قابل توجیه باشد .
دارو نما
دارد
اختصاص به گروههای مطالعه
موازی
سایر مشخصات طراحی مطالعه
اولین مطالعه سلول درمانی اینتراتکال بیماری تحلیل عضلانی نخاعی در مقایسه با گروه شاهد در ایران، اولین مطالعه سلول درمانی بااستفاده از سلولهای مزانشیمی دربیماری تحلیل عضلانی نخاعی در ایران
کد ثبت در سایر مراکز ثبت بین‌المللی
خالی
تاییدیه کمیته‌های اخلاق
1
کمیته اخلاق
نام کمیته اخلاق
دانشگاه علو.م پزشکی تهران
آدرس خیابان
بلوار کشاورز نبش خیابان قدس ساختمان مرکزی دانشگاه علوم پزشکی تهران پلاک 226
شهر
Tehran
استان
تهران
کد پستی
1417653761
تاریخ تایید
2020-02-04, ۱۳۹۸/۱۱/۱۵
کد کمیته اخلاق
IR.TUMS.VCR.REC.1398.899
بیماری‌های (موضوعات) مورد مطالعه
1
شرح
بیماری تحلیل عضلانی نخاعی تیپ یک ، دو و سه
کد ICD-10
G12
توصیف کد ICD-10
Spinal muscular atrophy and related syndromes
متغیر پیامد اولیه
1
شرح متغیر پیامد
تعیین اثر بخشی سلولهای بنیادی مزانشیمی مشتق از بند ناف بر روی افزایش طول عمر بیماران مبتلا به بیماری تحلیل عضلانی نخاعی تیپ یک
مقاطع زمانی اندازه‌گیری
قبل مداخله وبعد هردو ماه تا یکسال
نحوه اندازه‌گیری متغیر
پرسشنامه و معاینات بالینی
2
شرح متغیر پیامد
تعیین اثر بخشی سلولهای بنیادی مزانشیمی مشتق از بند ناف بر روی قدرت عضلانی بیماران مبتلا به بیماری تحلیل عضلانی نخاعی تیپ یک
مقاطع زمانی اندازه‌گیری
قبل مداخله وبعد هردو ماه تا یکسال
نحوه اندازه‌گیری متغیر
پرسشنامه های HINE ,CHOP intent
3
شرح متغیر پیامد
تعیین اثر بخشی سلولهای بنیادی مزانشیمی مشتق از بند ناف بر روی قدرت عضلانی بیماران مبتلا به بیماری تحلیل عضلانی نخاعی تیپ 2
مقاطع زمانی اندازه‌گیری
قبل مداخله وبعد هرچهار ماه تا یکسال
نحوه اندازه‌گیری متغیر
پرسشنامه های ULMS , WMM, HFMSE
4
شرح متغیر پیامد
تعیین اثر بخشی سلولهای بنیادی مزانشیمی مشتق از بند ناف بر روی قدرت عضلانی بیماران مبتلا به بیماری تحلیل عضلانی نخاعی تیپ 3
قبل مداخله ، 2ماه بعد از آخرین تزریق و سپس هر4ماه تا یکسال از اولین تزریق
نحوه اندازه‌گیری متغیر
تکنیک تخمین تعداد موتور یونیت ها (با استفاده از روش اسکن CMAP)
2
شرح متغیر پیامد
تعداد شرکت کنندگانی که عوارض جانبی را تجربه میکنند و عوارض جانبی جدی
مقاطع زمانی اندازه‌گیری
24 ساعت اول بعد تزریق و بعد هر زمان که اتفاق بیفتد
نحوه اندازه‌گیری متغیر
پرسشنامه ، گزارش والدین وارزیابیهای بالینی دوره ای طراحی شده
گروههای مداخله
1
شرح مداخله
گروه مداخله یک : بیماران تحلیل عضلانی نخاعی تیپ یک که سه تزریق اینتراتکال سلول های بنیادی مزانشیمال مشتق از بند ناف تهیه شده توسط شرکت فناوری های بن یاخته های رویان و شرکت سل تک فارمد را دریافت خواهند کرد.تزریق اینتراتکال زیر بیهوشی و از طریق پونکسیون کمری انجام خواهد شد. بعد از گرفتن 2 میلی لیتر از مایع مغزی نخاعی 2 میلی لیتر سوسپانسیون حاوی 20 میلیون سلولهای بنیادی با یک سرنگ تزریق خواهد شد . بیمار یک روز به جهت مشاهده عوارض جانبی احتمالی بستری میگردد. پیگیری و ارزیابی یکساله همراه با درمانهای توانبخشی منظم و مشابه انجام میشود .
طبقه بندی
درمانی - داروها
2
شرح مداخله
گروه مداخله دو : بیماران تحلیل عضلانی نخاعی تیپ دو که سه تزریق اینتراتکال سلول های بنیادی مزانشیمال مشتق از بند ناف تهیه شده توسط شرکت فناوری های بن یاخته های رویان و شرکت سل تک فارمد را دریافت خواهند کرد.تزریق اینتراتکال زیر بیهوشی و از طریق پونکسیون کمری انجام خواهد شد. بعد از گرفتن 2 میلی لیتر از مایع مغزی نخاعی 2 میلی لیتر سوسپانسیون حاوی 20 میلیون سلولهای بنیادی با یک سرنگ تزریق خواهد شد . بیمار یک روز به جهت مشاهده عوارض جانبی احتمالی بستری میگردد. پیگیری و ارزیابی یکساله همراه با درمانهای توانبخشی منظم و مشابه انجام میشود .د . بیمار یک روز به جهت مشاهده واکنشهای ناسازگار بستری میشود .پیگیری و ارزیابی یکساله همراه با درمانهای توانبخشی منظم و مشابه انجام میشود .
طبقه بندی
درمانی - داروها
3
شرح مداخله
گروه مداخله سه: بیماران تحلیل عضلانی نخاعی تیپ سه که سه تزریق اینتراتکال سلول های بنیادی مزانشیمال مشتق از بند ناف تهیه شده توسط شرکت فناوری های بن یاخته های رویان و شرکت سل تک فارمد را دریافت خواهند کرد.تزریق اینتراتکال زیر بیهوشی و از طریق پونکسیون کمری انجام خواهد شد. بعد از گرفتن 2 میلی لیتر از مایع مغزی نخاعی 2 میلی لیتر سوسپانسیون حاوی 20 میلیون سلولهای بنیادی با یک سرنگ تزریق خواهد شد . بیمار یک روز به جهت مشاهده عوارض جانبی احتمالی بستری میگردد. پیگیری و ارزیابی یکساله همراه با درمانهای توانبخشی منظم و مشابه انجام میشود .ناسازگار بستری میشود .پیگیری و ارزیابی یکساله همراه با درمانهای توانبخشی منظم و مشابه انجام میشود .
طبقه بندی
درمانی - داروها
4
شرح مداخله
گروه کنترل یک : بیماران تحلیل عضلانی نخاعی تیپ یک که بعد فروکردن سوزن در پوست بدون ورود به فضای مایع مغزی نخاعی سوزن خارج وتزریقی انجام نخواهد شد . در این گروه تنها ظاهری شبیه تزریق ایتتراتکال ایجاد میشود و بیماریا والدین آنها مطلع نخواهند بود . .بیمار یک روز به جهت مشاهده عوارض جانبی احتمالی بستری میگردد. پیگیری و ارزیابی یکساله همراه با درمانهای توانبخشی منظم و مشابه انجام میشود .
طبقه بندی
دارو نما
5
شرح مداخله
گروه کنترل دو: بیماران تحلیل عضلانی نخاعی تیپ دو که بعد فروکردن سوزن در پوست بدون ورود به فضای مایع مغزی نخاعی سوزن خارج وتزریقی انجام نخواهد شد . در این گروه تنها ظاهری شبیه تزریق ایتتراتکال ایجاد میشود و بیماریا والدین آنها و ارزیابها مطلع نخواهند بود . .بیمار یک روز به جهت مشاهده عوارض جانبی احتمالی بستری میگردد. پیگیری و ارزیابی یکساله همراه با درمانهای توانبخشی منظم و مشابه انجام میشود .
طبقه بندی
دارو نما
6
شرح مداخله
گروه کنترل سه : : بیماران تحلیل عضلانی نخاعی تیپ سه است که بدون تزریق بعد فروکردن سوزن در پوست بدون ورود به فضای مایع مغزی نخاعی سوزن خارج وتزریقی انجام نشده وتنها ظاهری شبیه تزریق ایتتراتکال بدون آگاهی بیماریا والدین آنها ایجاد میشود .بیمار یک روز به جهت مشاهده عوارض جانبی احتمالی بستری میگردد. پیگیری و ارزیابی یکساله همراه با درمانهای توانبخشی منظم و مشابه انجام میشود .