بررسی اثر درمانی ترهالوز در کاهش علایم و اختلالات بیماری ذخیره ای لیزوزومال
طراحی
این مطالعه به صورت یک کارآزمایی بالینی غیرتصادفی و بدون گروه کنترل و دارونما طراحی شده است.
نحوه و محل انجام مطالعه
کلینیک غدد و متابولیسم اطفال بیمارستان امام رضا (ع)
شرکت کنندگان/شرایط ورود و عدم ورود
بیماران مبتلا به نیمن پیک تایپ A و B و موکوپلی ساکاریدوز تایپ3 که بیماری به طور قطعی در این افراد تشخیص داده شده است.
گروههای مداخله
در گروه مداخله ترهالوز به صورت داخل وریدی و به مدت 12 هفته تزریق خواهد
متغیرهای پیامد اصلی
1- بررسی اختلالات شناختی، رفتاری و تکاملی از طریق پرسشنامه. 2- تست های بیوشیمیایی برای ارزیابی سطح سرمی آنزیم های موثر در بیماری. 3- میزان گلیکوزآمینوگلیکان های سرم و ادرار (هپاران سولفات). 4- بررسی کبد و طحال با سونوگرافی
اطلاعات عمومی
علت بروز رسانی
نام اختصاری
Trehalose Therapeutic Effects in Lysosomal Storage Diseases (TTELSD
اطلاعات ثبت در مرکز
شماره ثبت کارآزمایی در مرکز:IRCT20130829014521N16
تاریخ تایید ثبت در مرکز:2020-03-03, ۱۳۹۸/۱۲/۱۳
زمانبندی ثبت:prospective
آخرین بروز رسانی:2021-01-09, ۱۳۹۹/۱۰/۲۰
تعداد بروز رسانیها:1
تاریخ تایید ثبت در مرکز
2020-03-03, ۱۳۹۸/۱۲/۱۳
اطلاعات تماس ثبت کننده
نام
امیرحسین صاحبکار
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
کشور
جمهوری اسلامی ایران
تلفن
+98 51 1882 9260
آدرس ایمیل
sahebkara@mums.ac.ir
وضعیت بیمار گیری
بیمار گیری تمام شده
منبع مالی
تاریخ شروع بیمار گیری مورد انتظار
2020-06-20, ۱۳۹۹/۰۳/۳۱
تاریخ پایان بیمار گیری مورد انتظار
2021-02-18, ۱۳۹۹/۱۱/۳۰
تاریخ شروع بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ پایان بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ خاتمه کارآزمایی
خالی
عنوان علمی کارآزمایی
بررسی اثر درمانی ترهالوز در بیماران مبتلا به بیماری های ذخیره ای لیزوزومی (نیمن پیک A و B) و (موکوپلی ساکاریدوز تایپ3/سن فیلیپو)
عنوان عمومی کارآزمایی
ترهالوز و بیماری های ذخیره ای لیزوزومی
هدف اصلی مطالعه
درمانی
شرایط عمده ورود و عدم ورود به مطالعه
شرایط عمده ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
مبتلایان به بیماری (نیمن پیک تیپ های A و B) و (موکوپلی ساکاریدوز تایپ3/ سن فیلیپو)
شرایط عمده عدم ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
سن
بدون محدودیت سنی
جنسیت
هر دو
فاز مطالعه
3
گروههای کور شده در مطالعه
اطلاعات موجود نیست
حجم نمونه کل
حجم نمونه پیشبینی شده:
10
تصادفی سازی (نظر محقق)
مصداق ندارد
توصیف نحوه تصادفی سازی
کور سازی (به نظر محقق)
کور نشده است
توصیف نحوه کور سازی
دارو نما
ندارد
اختصاص به گروههای مطالعه
تنها
سایر مشخصات طراحی مطالعه
کد ثبت در سایر مراکز ثبت بینالمللی
خالی
تاییدیه کمیتههای اخلاق
1
کمیته اخلاق
نام کمیته اخلاق
کمیته اخلاق دانشگاه علوم پزشکی مشهد
آدرس خیابان
خیابان دانشگاه- ساختمان قریشی- معاونت پژوهشی دانشگاه علوم پزشکی مشهد
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
9138813944
تاریخ تایید
2019-12-06, ۱۳۹۸/۰۹/۱۵
کد کمیته اخلاق
IR.MUMS.REC.1398.257
بیماریهای (موضوعات) مورد مطالعه
1
شرح
موکوپلی ساکاریدوز تایپ 3/ سندروم سن فیلیپو
کد ICD-10
E76.22
توصیف کد ICD-10
Sanfilippo mucopolysaccharidoses
2
شرح
نیمن پیک تیپ A و B
کد ICD-10
E75.24
توصیف کد ICD-10
Niemann-Pick disease
متغیر پیامد اولیه
1
شرح متغیر پیامد
بررسی اندازه کبد و طحال
مقاطع زمانی اندازهگیری
ابتدای مطالعه (قبل از شروع مداخله) و در انتهای مطالعه (بعد از هقته دوازدهم)
نحوه اندازهگیری متغیر
از طریق سونوگرافی توسط رادیولوژیست
2
شرح متغیر پیامد
بررسی اختلالات شناختی، رفتاری و تکاملی
مقاطع زمانی اندازهگیری
ابتدای مطالعه (قبل از شروع مداخله) و در انتهای مطالعه (بعد از هقته دوازدهم)
نحوه اندازهگیری متغیر
بررسی اختلالات رفتاری طریق پرسشنامه خواهد بود که هم توسط والدین و هم پزشک تکمیل می شود.
متغیر پیامد ثانویه
1
شرح متغیر پیامد
بررسی سطح پلاسمایی اسفنگومیلین
مقاطع زمانی اندازهگیری
ابتدای مطالعه (قبل از شروع مداخله) و در انتهای مطالعه (بعد از هفته دوازدهم)
نحوه اندازهگیری متغیر
کیت اندازه گیری اسفنگومیلین سرمی جهت ارزیابی پاسخ به درمان و پیشرفت بیماری
2
شرح متغیر پیامد
بررسی غلظت سرمی هپاران سولفات و گلیکوزآمینوگلیکان
مقاطع زمانی اندازهگیری
ابتدای مطالعه (قبل از شروع مداخله) و در انتهای مطالعه (بعد از هفته دوازدهم)
نحوه اندازهگیری متغیر
کیت هپاران سولفات و گلیکوزآمینوگلیکان سرمی جهت ارزیابی پاسخ به درمان و پیشرفت بیماری
گروههای مداخله
1
شرح مداخله
گروه مداخله: گروه مداخله ترهالوز به صورت داخل وریدی و به مدت 12 هفته تزریق خواهد
طبقه بندی
درمانی - داروها
مراکز بیمار گیری
1
مرکز بیمار گیری
نام مرکز بیمار گیری
کلینیک غدد و متابولیسم اطفال بیمارستان اکبر
نام کامل فرد مسوول
دکتر امیرحسین صاحبکار
آدرس خیابان
بلوار شهید فکوری
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
30007273010022
تلفن
+98 51 3180 1000
ایمیل
Sahebkara@mums.ac.ir
حمایت کنندگان / منابع مالی
1
حمایت کننده مالی
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
نام کامل فرد مسوول
Dr. Mohsen Tafaghodi
آدرس خیابان
معاونت پژوهش و فناوری، مشهد، خیابان دانشگاه، ساختمان قریشی
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
9138813944
تلفن
+98 51 3841 1538
ایمیل
vcresraech@mums.ac.ir
ردیف بودجه
کد بودجه
آیا منبع مالی همان سازمان یا نهاد حمایت کننده مالی است؟
بلی
عنوان منبع مالی
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
درصد تامین مالی مطالعه توسط این منبع
100
بخش عمومی یا خصوصی
عمومی
مبدا اعتبار از داخل یا خارج کشور
داخلی
طبقه بندی منابع اعتبار خارحی
خالی
کشور مبدا
طبقه بندی موسسه تامین کننده اعتبار
دانشگاهی
فرد مسوول پاسخگویی عمومی کارآزمایی
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
نام کامل فرد مسوول
دکتر امیرحسین صاحبکار
موقعیت شغلی
دانشیار
آخرین مدرک تحصیلی
Ph.D.
سایر حوزههای کاری/تخصصها
بیوتکنولوژی دارویی
آدرس خیابان
مشهد، میدان آزادی، درب شرقی دانشگاه فردوسی، دانشکده داروسازی
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
9177899191
تلفن
+98 51 1882 9260
فکس
+98 51 1882 3251
ایمیل
sahebkara@mums.ac.ir
فرد مسوول پاسخگویی علمی مطالعه
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
نام کامل فرد مسوول
دکتر امیر حسین صاحبکار
موقعیت شغلی
دانشیار
آخرین مدرک تحصیلی
Ph.D.
سایر حوزههای کاری/تخصصها
بیوتکنولوژی دارویی
آدرس خیابان
دانشکده داروسازی، مشهد، میدان آزادی، درب شرقی دانشگاه فردوسی
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
9177899191
تلفن
+98 51 1800 2288
ایمیل
sahebkara@mums.ac.ir
فرد مسوول بهروز رسانی اطلاعات
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی مشهد
نام کامل فرد مسوول
دکتر امیرحسین صاحبکار
موقعیت شغلی
دانشیار
آخرین مدرک تحصیلی
Ph.D.
سایر حوزههای کاری/تخصصها
بیوتکنولوژی دارویی
آدرس خیابان
دانشکده داروسازی، مشهد، میدان آزادی، درب شرقی دانشگاه فردوسی
شهر
مشهد
استان
خراسان رضوی
کد پستی
9177899191
تلفن
+98 51 1800 2288
ایمیل
sahebkara@mums.ac.ir
برنامه انتشار
فایل داده شرکت کنندگان (IPD)
خیر - برنامهای برای انتشار آن وجود ندارد
توجیه/علت عدم تصمیم/عدم انتشار IPD
" اطلاعات بیشتری وجود ندارد"
پروتکل مطالعه
خیر - برنامهای برای انتشار آن وجود ندارد
نقشه آنالیز آماری
خیر - برنامهای برای انتشار آن وجود ندارد
فرم رضایتنامه آگاهانه
خیر - برنامهای برای انتشار آن وجود ندارد
گزارش مطالعه بالینی
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
کدهای استفاده شده در آنالیز
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست