بررسی اثربخشی سیمواستاتین بر روی کاهش علایم بیماران مبتلا به پاکونیشی مادرزادی.
طراحی
کارآزمایی بالینی چند مرکزی دارای گروه کنترل، مبتنی بر جامعه و عمل گرا، با گروه های متقاطع، سه سویه کور، تصادفی شده شامل 20 بیمار مبتلا به پاکیونیکیا کانژنیتا که از دی ما 1397 تا شهریور ماه 1398 وارد مطالعه شده و به مدت 14 ماه تحت بررسی قرار گرفتند.
نحوه و محل انجام مطالعه
بیماران به طور تصادفی به دو گروه تقسیم شده، گروه اول تحت درمان با سیمواستاتین 40 میلی گرم روزانه (20 میلی گرم در گروه 10 تا 18 سال) قرار گرفته و گروه دوم تحت درمان با دارونما قرار می گیرد. درمان برای 6 ماه تداوم می یابد. پس از یک دوره دو ماهه استراحت، بیماران هر گروه مجددا برای 6 ماه تحت درمان با داروی گروه مقابل قرار می گیرند. بهبود علایم بالینی و میزان رضایت از درمان در طی هر دوره ارزیابی و مقایسه می شود. جهت بررسی اثربخشی در سطح ملکولی یک نمونه بافتی در زمان آغاز درمان و یک نمونه پس از پایان هر دوره درمانی از کف پای بیماران تهیه می شود.
به منظور کور سازی پزشکان ارزیابی کننده نتایج و تحلیلگران داده ها، دارو و دارونما به عنوان دو گروه A و B معرفی خواهند شد.
شرکت کنندگان/شرایط ورود و عدم ورود
معیارهای ورود:
سن بین 10 تا 65 سال.
وزن برابر یا بیش از 32 کیلوگرم.
از نظر ذهنی قادر به پاسخ به سوالات باشد.
معیارهای عدم ورود:
وجود بیماری های همراه مانند بیماری های قلبی عروقی، کلیوی، کبدی و دیابت.
نگرانی های مربوط به عوارض جانبی دارو مانند سابقه قبلی میوپاتی، حساسیت به استاتین ها، بارداری و شیر دهی.
وجود عوامل مخدوش کننده مانند عفونت پوست، مصرف قبلی استاتین ها و سوء مصرف مواد مخدر / الکل.
گروههای مداخله
افراد مبتلا به بیماری پاکونیشی مادرزادی که از نظر ژنتیکی بیماری آنها ثابت شده است به طور تصادفی به دو گروه کنترل و مداخله تقسیم می شوند. گروه کنترل تحت درمان با دارونما قرار می گیرد و گروه مداخله تحت درمان با سیمواستاتین قرار می گیرند. درمان 6 ماه تداوم می باید و پس طی دوره استراحت گروه ها جابه جا می شوند.
بررسی اثربخشی استفاده از سیمواستاتین در کاهش علایم در بیماران مبتلا به پاکونیشی مادرزادی
عنوان عمومی کارآزمایی
بررسی اثر سیمواستاتین در پاکونیشی مادرزادی
هدف اصلی مطالعه
درمانی
شرایط عمده ورود و عدم ورود به مطالعه
شرایط عمده ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
وزن برابر یا بیش از 32 کیلوگرم.
سلامت روانی و هوش کافی جهت درک سوالات و پاسخ صحیح به آنها.
شرایط عمده عدم ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
ابتلا به بیماری قلبی عروقی قبلی.
ابتلا به اختلال کلیوی.
ابتلا به بیماری کبدی و بیماری شدید گوارشی.
ابتلا به دیابت.
سابقه ابتلا به میوپاتی.
ابتلا به عفونت ناخن و پوست. اگر عفونت در پوست یا ناخن وجود داشته باشد، قبل از شروع مطالعه باید آن را درمان کرد.
بارداری و شیردهی.
حساسیت قبلی نسبت به استاتین ها.
وجود سابقه مصرف استاتین ها به دلایل دیگر.
سابقه مصرف مواد مخدر و الکل.
سن
از سن 10 ساله تا سن 65 ساله
جنسیت
هر دو
فاز مطالعه
2-3
گروههای کور شده در مطالعه
شرکت کننده
مراقب بالینی
محقق
ارزیابی کننده پیامد
آنالیز کننده داده
حجم نمونه کل
حجم نمونه پیشبینی شده:
20
تصادفی سازی (نظر محقق)
اختصاص تصادفی به گروههای مداخله و کنترل
توصیف نحوه تصادفی سازی
بیماران وارد شده به مطالعه، به صورت تصادفی به دو گروه درمان یا کنترل تقسیم می شوند. تعداد اعضاء در هر دو بازو مساوی هستند. توالی تصادفی به روش تصادفی سازی ساده توسط نرم افزار Random Allocation Software version 1.0 May 2004 تولید می شود. این یک کد تصادفی برای هر شرکت کننده ایجاد می کند (واحد تصادفی سازی فردی است). تصادفی سازی تنها یک بار در ابتدای مطالعه انجام می شود.
پاکت های مهر و موم شده که به طور پیوسته شماره گذاری می شوند برای پنهان سازی استفاده خواهند شد. هر شرکت کننده یک پاکت حاوی کد تصادفی را دریافت می کند.
کور سازی (به نظر محقق)
سه سویه کور
توصیف نحوه کور سازی
برای مخفی کردن نوع درمان از بیماران هر گروه، از دارونما با بسته بندی، شکل، رنگ، طعم و مزه، بوی، اندازه، دوز و نحوه مصرف یکسان با داروی اصلی استفاده خواهد شد.
به منظور کور سازی پزشکان ارزیابی کننده نتایج، محققان و تحلیلگران داده ها، دارو و دارونما به عنوان دو گروه A و B معرفی خواهند شد.
دارو نما
دارد
اختصاص به گروههای مطالعه
متقاطع
سایر مشخصات طراحی مطالعه
کد ثبت در سایر مراکز ثبت بینالمللی
خالی
تاییدیه کمیتههای اخلاق
1
کمیته اخلاق
نام کمیته اخلاق
کمیته اخلاق مرکز تحقیقات پوست دانشکده علوم پزشکی شهید بهشتی
آدرس خیابان
تهران، میدان قدس، خیابان شهرداری، نرسیده به میدان تجریش، مرکز پزشکی آموزشی درمانی شهدای تجریش، مرکز تحقیقات پوست
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
1989934148
تاریخ تایید
2018-12-09, ۱۳۹۷/۰۹/۱۸
کد کمیته اخلاق
IR.SBMU.SRC.REC.1397.019
بیماریهای (موضوعات) مورد مطالعه
1
شرح
پاکونیشی مادرزادی
کد ICD-10
Q84.5
توصیف کد ICD-10
Enlarged and hypertrophic nails
متغیر پیامد اولیه
1
شرح متغیر پیامد
مساحت ضایعات هایپرکراتوتیک دست و پا
مقاطع زمانی اندازهگیری
قبل از شروع و پایان هر فاز مطالعه
نحوه اندازهگیری متغیر
عکس برداری و محاسبه ی مساحت با نرم افزار imagej
2
شرح متغیر پیامد
ضخامت ضایعات هایپرکراتوتیک کف پا
مقاطع زمانی اندازهگیری
قبل از شروع و پایان هر فاز مطالعه
نحوه اندازهگیری متغیر
برحسب ارتفاع ضایعات مشهود در سونوگرافی 20 مگا هرتز و مود B
3
شرح متغیر پیامد
ضخامت ضایعات هایپرکراتوتیک ناخن
مقاطع زمانی اندازهگیری
قبل از شروع و پایان هر فاز مطالعه
نحوه اندازهگیری متغیر
برحسب ارتفاع ضایعات مشهود در سونوگرافی 20 مگا هرتز و مود B
4
شرح متغیر پیامد
نیاز به مراقبت ناخن
مقاطع زمانی اندازهگیری
قبل از شروع و پایان هر فاز مطالعه
نحوه اندازهگیری متغیر
مقیاس لیکرت
5
شرح متغیر پیامد
نیاز به مراقبت از ضایعات هایپرکراتوتیک
مقاطع زمانی اندازهگیری
قبل از شروع و پایان هر فاز مطالعه
نحوه اندازهگیری متغیر
مقیاس لیکرت
6
شرح متغیر پیامد
برآورد پزشک از پاسخ درمانی بیمار
مقاطع زمانی اندازهگیری
قبل از شروع و پایان هر فاز مطالعه
نحوه اندازهگیری متغیر
مقیاس لیکرت
7
شرح متغیر پیامد
توانایی راه رفتن روی تردمیل
مقاطع زمانی اندازهگیری
قبل از شروع و پایان هر فاز مطالعه
نحوه اندازهگیری متغیر
مدت زمان قابل تحمل برای راه رفتن روی تردمیل
8
شرح متغیر پیامد
پرسشنامه درد مک گیل
مقاطع زمانی اندازهگیری
قبل از شروع و پایان هر فاز مطالعه
نحوه اندازهگیری متغیر
پرسشنامه
9
شرح متغیر پیامد
شاخص کیفیت زندگی مرتبط با بیماری پوستی
مقاطع زمانی اندازهگیری
قبل از شروع و پایان هر فاز مطالعه
نحوه اندازهگیری متغیر
پرسشنامه
10
شرح متغیر پیامد
بیان ژن کراتین a6، b6، c6، 16 و 17
مقاطع زمانی اندازهگیری
قبل از شروع و پایان هر فاز مطالعه
نحوه اندازهگیری متغیر
بررسی نمونه پوست
متغیر پیامد ثانویه
1
شرح متغیر پیامد
عوارض جانبی
مقاطع زمانی اندازهگیری
در تمام طول درمان
نحوه اندازهگیری متغیر
هر گونه تشدید علائم بالینی . تغییرات آزمایشگاهی
2
شرح متغیر پیامد
میزان رعایت برنامه درمانی توسط بیمار
مقاطع زمانی اندازهگیری
در تمام طول درمان
نحوه اندازهگیری متغیر
برحسب برآورد پزشک، مقیاس لیکرت.
گروههای مداخله
1
شرح مداخله
گروه مداخله: شرکت کنندگان تحت درمان با 40 میلی گرم سیمواستاتین به صورت تک دوز خوراکی عصر ها قرار می گیرند. درمان در افراد 10 تا 18 ساله با دوز 20 میلی گرم سیمواستاتین صورت می پذیرد. پیش از شروع درمان و چس از 6 ماه تدوام درمان بیماران از نظر مساحت ضایعات، ضخامت و شاخص های مربوط به درد و کیفیت زندگی مورد ارزیابی قرار می گیرند. از بیماران قبل از شروع درمان و پس از پایان آن نمونه پوستی جهت ارزیابی بیان ژن ها گرفته می شود. بیماران پس از یک دوره استراحت دو ماه بدون درمان به گروه کنترل وارد می شوند.
طبقه بندی
درمانی - داروها
2
شرح مداخله
گروه کنترل: شرکت کنندگان تحت درمان با دارونما به صورت تک دوز خوراکی عصر ها قرار می گیرند. پیش از شروع درمان و پس از 6 ماه تدوام درمان بیماران از نظر مساحت ضایعات، ضخامت و شاخص های مربوط به درد و کیفیت زندگی مورد ارزیابی قرار می گیرند. از بیماران قبل از شروع درمان و پس از پایان آن نمونه پوستی جهت ارزیابی بیان ژن ها گرفته می شود. بیماران پس از یک دوره استراحت دو ماه بدون درمان به گروه کنترل وارد می شوند.
طبقه بندی
درمانی - داروها
مراکز بیمار گیری
1
مرکز بیمار گیری
نام مرکز بیمار گیری
بیمارستان شهدای تجریش، درمانگاه پوست
نام کامل فرد مسوول
فهیمه عبداللهی مجد
آدرس خیابان
تهران، میدان قدس، مرکز پزشکی آموزشی درمانی شهدای تجریش
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
1989934148
تلفن
+98 21 2274 1507
ایمیل
fabdollahimajd@sbmu.ac.ir
2
مرکز بیمار گیری
نام مرکز بیمار گیری
دانشگاه توماس جفرسون بخش پوست و بیولوژی پوست
نام کامل فرد مسوول
حسن وحیدنژاد
آدرس خیابان
233S، خیابان 10، Suite 450 BLSB.
شهر
فیلادلفیا
کد پستی
PA 19107
تلفن
+1 215-503-5785
ایمیل
Hassan.Vahidnezhad@jefferson.edu
آدرس صفحه وب
حمایت کنندگان / منابع مالی
1
حمایت کننده مالی
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی
نام کامل فرد مسوول
دکتر حمیده مروج
آدرس خیابان
تهران، میدان قدس، بیمارستان شهدای تجریش، مرکز تحقیقات پوست
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
1989934148
تلفن
+98 21 2274 1507
ایمیل
fabdollahimajd@sbmu.ac.ir
ردیف بودجه
کد بودجه
آیا منبع مالی همان سازمان یا نهاد حمایت کننده مالی است؟
بلی
عنوان منبع مالی
دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی
درصد تامین مالی مطالعه توسط این منبع
40
بخش عمومی یا خصوصی
عمومی
مبدا اعتبار از داخل یا خارج کشور
داخلی
طبقه بندی منابع اعتبار خارحی
خالی
کشور مبدا
طبقه بندی موسسه تامین کننده اعتبار
دانشگاهی
فرد مسوول پاسخگویی عمومی کارآزمایی
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی
نام کامل فرد مسوول
فاطمه رجبی
موقعیت شغلی
دستیار پوست
آخرین مدرک تحصیلی
دکترای پزشکی
سایر حوزههای کاری/تخصصها
درماتولوژی
آدرس خیابان
تهران، میدان قدس، خیابان شهرداری، نرسیده به میدان تجریش، مرکز پزشکی آموزشی درمانی شهدای تجریش، مرکز تحقیقات پوست
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
1989934148
تلفن
+98 21 2274 1507
ایمیل
fatemarajabi@gmail.com
فرد مسوول پاسخگویی علمی مطالعه
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه علوم پزشکی شهید بهشتی
نام کامل فرد مسوول
فهیمه عبداللهی مجد
موقعیت شغلی
استادیار
آخرین مدرک تحصیلی
متخصص
سایر حوزههای کاری/تخصصها
درماتولوژی
آدرس خیابان
تهران، میدان قدس، خیابان شهرداری، نرسیده به میدان تجریش، مرکز پزشکی آموزشی درمانی شهدای تجریش، مرکز تحقیقات پوست
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
1989934148
تلفن
+98 21 2274 1507
ایمیل
fabdollahimajd@sbmu.ac.ir
فرد مسوول بهروز رسانی اطلاعات
اطلاعات تماس
نام سازمان / نهاد
دانشگاه توماس جفرسون بخش پوست و بیولوژی پوست
نام کامل فرد مسوول
معصومه فغان خانی
موقعیت شغلی
دستیار پژوهشی
آخرین مدرک تحصیلی
دکترای پزشکی
سایر حوزههای کاری/تخصصها
درماتولوژی
آدرس خیابان
233 S، خیابان 10، Suite 450 BLSB.
شهر
فیلادلفیا
استان
پنسیلوانیا
کد پستی
PA 19107
تلفن
+1 215-503-5785
ایمیل
Masoomeh.Faghankhani@jefferson.edu
برنامه انتشار
فایل داده شرکت کنندگان (IPD)
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
پروتکل مطالعه
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
نقشه آنالیز آماری
بله - برنامهای برای انتشار آن وجود دارد
فرم رضایتنامه آگاهانه
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
گزارش مطالعه بالینی
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
کدهای استفاده شده در آنالیز
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
نظام دستهبندی داده (دیکشنری داده)
هنوز تصمیم نگرفتهام - برنامه انتشار آن هنوز مشخص نیست
عنوان و جزییات بیشتر در مورد داده/مستند
اطلاعات بیشتری وجود ندارد
بازه زمانی امکان دسترسی به داده/مستند
اطلاعات بیشتری وجود ندارد
کسانی که اجازه دارند به داده/مستند دسترسی پیدا کنند
اطلاعات بیشتری وجود ندارد
به چه منظور و تحت چه شرایطی داده/مستند قابل استفاده است
اطلاعات بیشتری وجود ندارد
برای دریافت داده/مستند به چه کسی یا کجا مراجعه شود
اطلاعات بیشتری وجود ندارد
یک درخواست برای داده/مستند چه فرایندی را طی میکند