مقایسه تاثیر بتا-دی-مانورونیک اسید با دارونما در بیماران مبتلا به میلودیسپلازی و بررسی عوامل بالینی و پاراکلینیکال وابسته به آن قبل و بعد از درمان

هدف اصلی اين مطالعه بررسي بي خطر بودن و کارايي بتا- دی- مانورونیک اسید در بيماران مبتلا به سندرم میلودیسپلازی مي باشد.

در این مطالعه که کارآزمایی بالینی فاز 2-1 می باشد، 28 بیمار مبتلا به سندرم میلودیسپلازی و دارای شرایط ورود به مطالعه انتخاب می شوند. به منظور تصادفی سازی بیماران به دو گروه مداخله و کنترل، ابتدا 7 بلوک 4 تایی مختلف از حروف TوC (که این حروف نشانگر گروه های مداخله و کنترل هستند) ایجاد می شوند (2 نفر از افراد متعلق به گروه مداخله و 2 نفر از گروه کنترل میباشند). سپس این بلوک ها با قرعه کشی به طور تصادفی انتخاب گردیده تا یک ترکیب 28 تایی به ترتیب از بلوک ها بدست آید. ترکیب بدست آمده حروف ها تک تک و به ترتیب در 28 پاکت دربسته قرار داده میشوند و با مراجعه هر بیمار به ترتیب یک پاکت باز میشود تا مشحص شود که بیمار در چه گروهی قرار می گیرد.

28بیماربالای 18 ساله مبتلا به MDS با توجه به معیارهای ورود به مطالعه ( بیمارانی که بر اساس معیار های IPSS SCORE در گروه کم خطر و اینترمدیت یک هستند ) در درمانگاه هماتولوژی انکولوژی بیمارستان امام خمینی تهران در ویزیت اولیه توسط پزشک متخصص هماتولوژی انکولوژی انتخاب می شوند. بیماران بعد از پرکردن فرم رضایت نامه و پرسشنامه اولیه به دو گروه کنترل و درمان به صورت یک به یک بر اساس اطلاعات دموگرافیک به دو گروه 14 نفره تقسیم می شوند.مطالعه به صورت دو سویه کور تصادفی انجام خواهد شد و بیماران و پژوهشگر مسِیول جمع آوری اطلاعات ، از نوع داروی مصرفی بیمار اطلاعی ندارند.

معیارهای ورود: 1) بیماران هر دو جنس زن و مرد باشند ، 2) سن بالای 18 سال ، 3) بیماری سندرم میلودیسپلازی جدید و در طی 3 ماه گذشته تشخیص داده شده باشد ، 4) میزان ریسک بر اساس IPSS SCORE در گروه کم خطر یا اینترمدیت 1 IPSS low/int-1 risk باشد ، 5) بیمار قادر به پر کردن فرم رضایت نامه باشد ، 6) عملکرد ارگان های مانند کبد و کلیه نرمال باشد ، 7) درمان های سیستمیک قبلی مانند شیمی درمانی یا رادیو تراپی نگرفته باشد ، 8) بیماری تایید پاتولوژیک داشته باشد ، 9) بیمارانی که میزان بلاست مغز استخوان زیر 5 درصد باشد. معیارهای عدم ورود: 1) زنان باردار و زنان شیرده ، 2) شرکت در سایر کارآزمایی های بالینی طی 4 هفته ی گذشته ، 3) بیماران که از نظر IPSS SCORE در گروه پر خطر و اینترمدیت 2 باشند ، 4) ابتلا به ساير بيماري های زمینه ای از قبیل بیماریهای کبدی، کلیوی، خونی، گوارشی، هورمونی، قلبی، ریوی، عصبی یا نخاعی

گروه تحت درمان(14 بیمار) به شکل خوراکی میزان 1500 میلی گرم در روز (به صورت سه قرص 500 میلی گرمی در روز) بتا-دی-مانورونیک اسید را به همراه داروهای رایج در درمان بیماری، به مدت 12 هفته دریافت خواهند کرد. گروه کنترل (14 بیمار) دارونما را به همراه داروهای رایج در درمان بیماری، بصورت خوراکي براي مدت 12 هفته دریافت خواهند کرد.

میانگین تعداد لکوسیت ها؛ میانگین میزان هموگلوبین؛ میانگین تعداد پلاکتها؛ میانگین سطح سرمی لاکتات دهیدروژناز؛ میانگین تعداد سلولهای بلاست در لام خون محیطی

به منظور تصادفی سازی بیماران به دو گروه مداخله و کنترل، ابتدا 7 بلوک 4 تایی مختلف از حروف TوC (که این حروف نشانگر گروه های مداخله و کنترل هستند) ایجاد می شوند (2 نفر از افراد متعلق به گروه مداخله و 2 نفر از افراد متعلق به گروه کنترل میباشند). سپس این بلوک ها با قرعه کشی به طور تصادفی انتخاب گردیده تا یک ترکیب 28 تایی به ترتیب از بلوک ها بدست آید. ترکیب بدست آمده حروف ها تک تک و به ترتیب در 28 پاکت دربسته قرار داده میشوند و با مراجعه هر بیمار به ترتیب یک پاکت باز میشود تا مشحص شود که بیمار در چه گروهی قرار می گیرد.

28 بیماربالای 18 ساله مبتلا به MDS با توجه به معیارهای ورود به مطالعه ( بیمارانی که بر اساس معیار های IPSS SCORE در گروه کم خطر و اینترمدیت یک هستند ) در درمانگاه هماتولوژی انکولوژی در ویزیت اولیه توسط پزشک متخصص هماتولوژی انکولوژی انتخاب می شوند. بیماران بعد از پرکردن فرم رضایت نامه و پرسشنامه اولیه به دو گروه کنترل و درمان به صورت یک به یک بر اساس اطلاعات دموگرافیک، تقسیم می شوند. مطالعه به صورت دو سویه کور تصادفی انجام خواهد شد و بیماران و پژوهشگر مسِیول جمع آوری اطلاعات ، از نوع داروی مصرفی بیمار اطلاعی ندارند.