اثربخشی سلول های بنیادی مزانشیمی بافت چربی آلوژن در تغییرات فنوتیپی مبتلایان به بیماری وردنیگ هافمن

۱) اهداف: در حال حاضر درمانی برای وردنیگ هافمن وجود ندارد، یک راهکار که بطور فعالی در حال تحقیق و توسعه می باشد انتقال سلول های بنیادی جهت حفاظت نورون ها می باشد. می توان از سلول های غیر عصبی جهت جلوگیری از مرگ نورون های حرکتی استفاده نمود. برخی مطالعات استفاده از سلول های بنیادی خون ساز، سلول های میکروگلیا و سلول های بنیادی مزانشیمی را با تزریق به درون مایع مغزی نخاعی در حفاظت نورون های حرکتی موثر دانسته اند. از اینرو شاید تنها راه پیش روی چنین بیمارانی استفاده از سلول های بنیادی باشد که بتوانند فاکتورهای تروفیک را به سلول های در حال از دست رفتن برسانند. ۲) طراحی: در این مطالعه به کارآزمایی غیرتصادفی تاثیر سلول های بنیادی مزانشیمی بر تغییرات فنوتیپی احتمالی در این بیماران خواهیم پرداخت. ۳) نحوه انجام: پردازش بافت چربی و جداسازی سلول های مزانشیمی در شرایط GMP ، تکثیر سلول ها، آزمایشات کنترل کیفی، انجام تست الکترومیوگرام پیش از تزریق، اولین تزریق سلول ها با دوز نهایی ۱ میلیون سلول، بصورت اینتراتکال، تزریق دوم به فاصله ۲ هفته بعد با دوز ۳ میلیون سلول، آخرین تزریق به فاصله ۴ هفته پس از اولین تزریق با دوز نهایی ۵ میلیون سلول، نمونه برداری از مایع مغزی نخاعی جهت رویت وجود سلول های تزریق شده، الکترومیوگرام پس از تزریق نهایی. ۴) شرایط ورود به مطالعه: سن بیمار کمتر از ۱۲ ماه باشد; تون ماهیچه ای ضعیفی داشته باشد; نشستن بیمار از روی هدایت کامل عصبی نباشد; بیمار دارای حواس اصلی باشد; عملکرد مغز بیمار عادی باشد; شرایط خروج از مطالعه: بیمار بالای ۱۲ ماه سن; انواع دیگر آتروفی نخاعی عضلانی; بیماری که حواس خود را از دست داده باشد; ضایعه مغزی داشته باشد. ۵) مداخلات: بطور کل ۱۰ بیمار وارد مطالعه خواهند شد که از این میان ۵ بیمار تزریق سلول خواهند داشت. ۶) متغیرهای پیامد اصلی: بهبود فنوتیپ بیماری، احتمال افزایش طول عمر بیمار.

معاونت پژوهشی دانشگاه علوم پزشکی تهران; ستاد سلول های بنیادی معاونت علمی و فناوری ریاست جمهوری