بررسی فوايد و عوارض مصرف داروی پی دی لستا در بيماران مبتلا به نوتروپني مادرزادي با سن بالای 12 سال
طراحی
10 بیمار بالای 12 سال که قبلا تحت درمان با پی دی گراستیم بوده اندو تمام معیارهای ورود به مطالعه را دارند پس از اخذ رضایت آگاهانه وارد این مطالعه کارازمایی بالینی می شوند.
نحوه و محل انجام مطالعه
بیماران داروی پی دی لستا را طبق پروتکل به صورت رایگان دریافت می کنند، سپس به منظور بررسی اثرات بالینی، شمارش سلول های خونی، بررسی عوارض جانبی و تعیین دوز دارو مراجعه هفتگی تا 3 ماه و سپس ماهانه دارند.
شرکت کنندگان/شرایط ورود و عدم ورود
شرایط ورود: بیماران مبتلا به نوتروپنی مادرزادی شدید بالای 12 سال که قبلا تحت درمان با فیلگراستیم بوده اند، با توقف در رده میلوئید، فاقد جهش در ژن گیرنده فاکتور تحریک گرانولوسیت؛ شرایط عدم ورود: بیماران مبتلا به نوتروپنی با علل دیگر، دچار بیماری های همزمان دیگر یا اسپلنومگالی شدید
گروههای مداخله
تزریق پی دی لستا به بیماران و بررسی علایم بالینی و سنجش میزان نوتروفیل ها در خون
متغیرهای پیامد اصلی
افزایش تعداد مطلق نوتروفیل ها و کاهش تعداد عفونت ها و بستری ها به دلیل عفونت
اطلاعات عمومی
علت بروز رسانی
نام اختصاری
اطلاعات ثبت در مرکز
شماره ثبت کارآزمایی در مرکز:IRCT20150125020786N3
تاریخ تایید ثبت در مرکز:2018-07-08, ۱۳۹۷/۰۴/۱۷
زمانبندی ثبت:prospective
آخرین بروز رسانی:2018-07-08, ۱۳۹۷/۰۴/۱۷
تعداد بروز رسانیها:0
تاریخ تایید ثبت در مرکز
2018-07-08, ۱۳۹۷/۰۴/۱۷
اطلاعات تماس ثبت کننده
نام
مرضیه مداح
نام سازمان / نهاد
مرکز تحقیقات ایمنولوژی ، آسم و آلرژی
کشور
جمهوری اسلامی ایران
تلفن
+98 21 6693 5855
آدرس ایمیل
pourpakz@tums.ac.ir
وضعیت بیمار گیری
بیمار گیری تمام شده
منبع مالی
Pooyesh Darou Pharmaceuticals Company ,Tehran ,Iran
تاریخ شروع بیمار گیری مورد انتظار
2018-07-23, ۱۳۹۷/۰۵/۰۱
تاریخ پایان بیمار گیری مورد انتظار
2019-07-23, ۱۳۹۸/۰۵/۰۱
تاریخ شروع بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ پایان بیمارگیری تحقق یافته
خالی
تاریخ خاتمه کارآزمایی
خالی
عنوان علمی کارآزمایی
مطالعه پاسخ درمانی بیماران مبتلا به نوتروپنی مادرزادی شدید به داروی جدید پی دی لستا و بررسی عوارض زودرس و دیررس اين دارو
عنوان عمومی کارآزمایی
مطالعه پاسخ درمانی بیماران مبتلا به نوتروپنی مادرزادی شدید به داروی جدید پی دی لستا و بررسی عوارض زودرس و دیررس اين دارو
هدف اصلی مطالعه
درمانی
شرایط عمده ورود و عدم ورود به مطالعه
شرایط عمده ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
بیماران بزرگسال و کودکان بالای 12 سال
ابتلا به نوتروپنی شدید مادرزادی
نمونه بیوپسی مغز استخوان توقف در رده میلویید تایید شده باشد
پاسخ مثبت درمانی به فیلگراستیم
عدم وجود جهش در گیرنده فاکتور تحریک کننده گرانولوسیت
سونوگرافی کبد و طحال نرمال باشد
رضایت نامه ورود به مطالعه را امضا کرده باشد
توانایی بیمار جهت پیگیری طبق پروتکل
شرایط عمده عدم ورود به مطالعه قبل از تصادفی سازی:
نوتروپنی ثانویه به کموتراپی یا بیماری دیگر
سابقه ایجاد عارضه تهدید کننده حیات نظیر آنافیلاکسی و پارگی طحال و... با مصرف فیلگراستیم
عدم توانایی بیمار جهت پیگیری طبق پروتکل
اسپلنومگالی شدید
وجود بیماریهای همزمان (بیماریهای قلبی عروقی و یا بیماریهای کبدی و ...)
سن
از سن 12 ساله
جنسیت
هر دو
فاز مطالعه
1-2
گروههای کور شده در مطالعه
اطلاعات موجود نیست
حجم نمونه کل
حجم نمونه پیشبینی شده:
10
تصادفی سازی (نظر محقق)
مصداق ندارد
توصیف نحوه تصادفی سازی
کور سازی (به نظر محقق)
کور نشده است
توصیف نحوه کور سازی
دارو نما
ندارد
اختصاص به گروههای مطالعه
تنها
سایر مشخصات طراحی مطالعه
کد ثبت در سایر مراکز ثبت بینالمللی
خالی
تاییدیه کمیتههای اخلاق
1
کمیته اخلاق
نام کمیته اخلاق
کمیته اخلاق مرکز تحقیقات ایمونولوژی آسم و آلرژی
آدرس خیابان
انتهای بلوار کشاورز ، خیابان دکتر قریب، مرکز طبی کودکان، طبقه چهارم ،مرکز تحقیقات ایمونولوژی آسم و آلرژی
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
1419733151
تاریخ تایید
2014-01-04, ۱۳۹۲/۱۰/۱۴
کد کمیته اخلاق
182412
بیماریهای (موضوعات) مورد مطالعه
1
شرح
نوتروپنی مادرزادی
کد ICD-10
D70
توصیف کد ICD-10
Neutropenia
متغیر پیامد اولیه
1
شرح متغیر پیامد
تعداد مطلق نوتروفیل ها
مقاطع زمانی اندازهگیری
ابتدای مطالعه ، روز هفتم ، روز چهاردهم روز بیست و یک ،روز بیست وهشت ،روز سی و پنج، روز چهل و دوم ، روز چهل و نهم ، روز پنجاه و ششم ، روز شصت و سوم، روز هفتادم ،روز هفتاد و هفتم ،روز هشتاد و چهارم ، روز نود و یکم و سپس هر ماه تا زمانی که دارو دریافت میشود
نحوه اندازهگیری متغیر
از طریق نمونه خون
متغیر پیامد ثانویه
1
شرح متغیر پیامد
عفونت
مقاطع زمانی اندازهگیری
هر ماه
نحوه اندازهگیری متغیر
پرسشنامه بالینی
2
شرح متغیر پیامد
دفعات بستری در بیمارستان
مقاطع زمانی اندازهگیری
هر ماه
نحوه اندازهگیری متغیر
ثبت دفعات بستری در پرسشنامه
گروههای مداخله
1
شرح مداخله
داروی PEG GCSF تولید شرکت پویش دارو به صورت هفتگی یا دوهفته یک بار شروع شده و بسته به پاسخ بیمار میزان دارو به طور ثابت تنظیم خواهد شد .
طبقه بندی
درمانی - داروها
مراکز بیمار گیری
1
مرکز بیمار گیری
نام مرکز بیمار گیری
مرکز تحقیقات ایمونولوژی آسم و آلرژی
نام کامل فرد مسوول
دکتر مرضیه مداح
آدرس خیابان
انتهای بلوار کشاورز، خیابان دکتر قریب، بیمارستان مرکز طبی کودکان، ساختمان شماره 3، طبقه چهارم
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
1419733151
تلفن
+98 21 6691 9589
ایمیل
marzieh.maddah@gmail.com
حمایت کنندگان / منابع مالی
1
حمایت کننده مالی
نام سازمان / نهاد
شرکت پویش دارو
نام کامل فرد مسوول
آقای دکتر طباطبایی
آدرس خیابان
خیابان فاطمی، خیابان پنجم، شماره 13
شهر
تهران
استان
تهران
کد پستی
123456798
تلفن
+98 21 8899 7248
ایمیل
info@pooyeshdarou.com
ردیف بودجه
کد بودجه
آیا منبع مالی همان سازمان یا نهاد حمایت کننده مالی است؟