ارزيابي کارايي و ايمني داروي ديفراسيراکس با دوز 20 ميلي به ازاي وزن بدن دو بار در روزدر بيماران تالاسمي ماژور وابسته به تزريق خون و مقاوم به درمان با دمان تک دوزي 35 ميلي به ازاي وزن بدن يا عدم تحمل تک دوزي

هدف از این مطالعه بررسی و ارزیابی safety و efficacy داروی دیفراسیراکس میباشد که بصورت زیر مصرف میشود:دوز تقسیم شده دو بار در روز در بیماران بتا تالاسمی ماژور وابسته به تزریق خون که به درمانهای رایج پاسخ نمیدهند و یا مقاوم به درمان هستند. شرایط ورود به مطالعه بصورت زیر میباشد:بیماران 2 سال به بالا با سرم فریتین بالای 2000(ng/ml) که به درمانهای رایج با دوز > 35mg/kg به ازای یکبار در روز پاسخ نمیدهند (یعنی کاهش در میزان فریتین کمتر از 10% میباشد) و یا بیمارانی که تحمل تک دوز درمان را بعلت عوارض جانبی نداشته باشند.شرایط خروج از مطالعه بصورت زیر میباشد:بیماران از مطالعه خارج میشوند اگر که آنها یکی از موارد زیر را بهمراه داشته باشند:تست سرولوژی برای HBS Ag,HCV Ab,HIV Ab مثبت باشد.تستهای کبدی و کلیوی غیرنرمال داشته باشند.همچنین چنانچه میزان آلانین آمینوترانسفراز بیشتر ازU/L 250 ،میزان سرم کراتینین بیشتر از محدوده نرمال باشد و یا نسبت پروتیین-کراتینین بیشتر از 0.5 mg/mg باشد یا یک سابقه ای از Ocular toxicity مرتبط با درمان با iron chelation بهمراه داشته باشند،جمعیت مورد مطالعه بیماران تالاسمی ماژور وابسته به تزریق خون و مقاوم به درمان تک دوزبا دیفراسیراکس 35 میلی به ازای وزن بدن یا عدم تحمل تک دوزی میباشند.حجم نمونه مورد مطالعه 40 نفر میباشند.مداخله مورد مطالعه داروی دیفراسیراکس با دوز 20 میلی به ازای وزن بدن دو بار در روز میباشد.پیامد مطالعه تغییر سطح سرم فریتین میباشد که هر سه ماه یکبار بمدت دوازده ماه بررسی میگردد.

دانشگاه علوم پزشکی شیراز