اثر everolimus در ضایعات کلیوی، مغزی، پوستی، و تشنج ناشی از Tuberous Sclerosis Complex

ارزیابی و مقایسه شدت ضایعات مغزی، کلیوی، پوستی، و تشنجی بیماران مبتلا به TSC قبل و بعد از شش ماه تجویز Everolimus.

20 کودک مبتلا به TSC با محدوده سنی زیر 15 سال و دارای شرایط ورود به مطالعه، پس از کسب رضایت، وارد مطالعه خواهند شد. به هر یک از شرکت کنندگان یک کد اختصاص داده می شود

بیماران TSC مراجعه کننده به درمانگاه اعصاب مرکز آموزشی و درمانی کودکان تبریز، پس از ورود به مطالعه، ضایعات مغزی، کلیوی، پوستی، و تشنجی آنها با روشهای استاندارد مشخص و تعیین شدت شده و سپس داروی everolimus با دوز پیشنهادی در منابع علمی، mg/m2) 3) روزانه به مدت 6 ماه تجویز خواهد شد. در طول مدت تداخل، بیماران از نظر بروز هر گونه عوارض احتمالی پایش خواهند شد. پس از دوره تجویز شش ماهه نیز شدت ضایعات مجددا با روشهای استاندارد ارزیابی خواهد شد و با شدت ضایعات قبل از شروع تداخل از نظر آماری مقایسه خواهند شد.

20 کودک زیر 15 سال مبتلا به TSC مراجعه کننده به درمانگاه اعصاب مرکز آموزشی و درمانی کودکان تبریز، پس از تشخیص و تایید بیماری توسط پزشک متخصص و کسب رضایت آگاهانه انتخاب و وارد مطالعه خواهند شد. بیماران دارای بیماری زمینه ای و یا با منع مصرف دارو وارد مطالعه نخواهند شد.

داروی everolimus با دوز پیشنهادی در منابع علمی، mg/m2) 3) روزانه به مدت 6 ماه تجویز خواهد شد. در طول مدت تداخل، بیماران از نظر بروز هر گونه عوارض احتمالی پایش خواهند شد.

نتایج این مطالعه می تواند گامی مهم در کنترل و درمان بیماری TSC باشد. در صورت اثبات تاثیر مثبت درمانی everolimus بر ضایعات ناشی از TSC، این دارو نیز می تواند در پروسه درمانی TCS مورد استفاده قرار گیرد.

مرکز تحقیقات سلامت کودکان دانشگاه علوم پزشکی تبریز